美FDA批准上市 淋巴瘤新疗法将在沪生产

2017-12-07 07:01:30 来源: 21世纪经济报道
利好

  本报记者卢杉上海报道

  12月5日,复星凯特生物科技有限公司在上海张江启动CAR-T细胞治疗基地。

  这是复星医药600196)与KitePharma继今年1月合作以来,双方正式启动KitePharma获得FDA批准的首个CAR-T产品KTE-C19(商品名Yescarta)的技术转移、制备验证等。复星凯特方面表示,“Yescarta有望成为第一个在中国转化落地获批的细胞治疗产品,对国内CAR-T细胞治疗的规范化和产业化具有重要意义。”

  1月10日,复星医药发布公告称,通过全资子公司上海复星医药产业发展有限公司投资不超过等值8000万美元,与KitePharma公司共同设立复星凯特,以开拓T细胞免疫疗法市场。

  复星凯特总裁王立群介绍,目前基地占地2000平方米,包括多个细胞工作单元,“实验室可以完成500人/年的细胞治疗产品制备。初期投入五千万左右。”“CAR-T疗法在肿瘤治疗领域是一项颠覆性创新技术,中国每年新增癌症病例超过400万人,但临床选择却非常有限。”复星国际董事长郭广昌在启动仪式上表示,KitePharma在细胞治疗技术属于全球第一梯队,已有Yescarta这样成熟的产品获批,“在小分子、大分子等创新药开发方面,国内起步晚,但在免疫疗法方面,中国快速跟进研发。”

  今年FDA共批准了两款CAR-T产品,诺华治疗白血病的Kymriah和Kite治疗淋巴瘤的Yescarta先后上市让业界沸腾。虽然目前国内尚未放开细胞治疗的商业化生产,但国家食药监总局药审中心关于细胞产品的临床实验细则落地在即。

  “活细胞”药物

  复星凯特于4月10日注册成立,落户上海张江自由贸易试验区。2017年12月,遵循中国GMP标准,按照KitePharma生产工艺建设细胞制备实验室。

  Yescarta于今年10月18日获得美国FDA上市批准,用于治疗至少接受过2种或以上其他治疗方案后无效或复发的特定类型大B细胞淋巴瘤成人患者。

  作为“活细胞”药物,CAR-T疗法先从患者供血中分离T细胞,运用基因工程技术在体外为T细胞加入嵌合抗原受体基因,使其可以特异性识别和杀伤癌细胞,在体外扩增后再次注入患者体内,达到清除癌细胞的效果。

  Yescarta是美国FDA批准的首款针对特定类型的大B细胞淋巴瘤的CAR-T疗法,同时也是第一款申报EMA(欧盟药品管理局)上市申请的CAR-T药物。Yescarta的安全性和有效性建立在100多名难治性或复发性大B细胞淋巴瘤成人患者的多中心临床试验中,治疗后的完全缓解率为51%。

  弥漫性大B细胞淋巴瘤是成年人中最常见的NHL类型。美国每年诊断出约72000例NHL新病例,DLBCL约占1/3。此次Yescarta被批准的适应症包括DLBCL、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级B细胞淋巴瘤以及由滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。

  与Kymriah一样,Yescarta也是一种定制治疗方案。CAR-T本身是一种高度个性化的方法,每个人的细胞和接受过的治疗都不同。FDA强调,Yescarta的使用剂量根据患者自己的免疫系统决定。

  这意味着继白血病之后,淋巴瘤患者也可以用上CAR-T这项突破性疗法。治疗白血病的Kymriah在美上市价格为47.5万美元,治疗淋巴瘤的Yescarta为37.3万美元。

  “CAR-T技术是真正革命性的,三四年前它还只是个梦想,没想到FDA审批会通过。”KitePharma创始人ArieBelldegrun在上述启动会上表示,“现在我们也与其他一些合作伙伴如罗氏、GE,结合其他治疗方式、开发新的方法,这项技术潜力很大。”

  国内政策落地在即

  国内对细胞治疗产品的监管,经历了多次变动。

  2003年,原食药监局发布《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》;2005年底,免疫治疗的管辖权转到原卫生部,并且从药品管理变为临床技术管理;2009年,原卫生部公布了《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》,“自体免疫细胞(T细胞、NK细胞)治疗技术”被纳入其中,细胞免疫治疗临床应用迅速铺开;但“魏则西事件”后,卫计委取消了第三类医疗技术临床应用准入审批,细胞免疫治疗类技术申报停滞。

  不过,2016年12月,CFDA发布《细胞制剂研究与评价技术指导原则》征求意见稿,部分细胞治疗产品放入注册管理办法中作为药品监管。

  2017年7月20日,国家药审中心(CDE)召开《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(修订稿)》专家座谈会,规范拟作为药品的细胞治疗产品的研发申报。

  10月20日,上述指导原则的定稿会召开,CDE相关人士对21世纪经济报道记者表示,最终指导原则有望于12月底发布,“会是一个框架性文件,不排除未来会有附件形式针对每一种细胞治疗,如CAR-T、干细胞治疗等相关指导文件发布。”

  11月,在中国生物制品年会上,CDE生物制品临床部部长高晨燕表示,“由于细胞治疗产品特殊的生物学特性,需要采取不同于其他药物的临床试验整体策略。”

  对于申报企业来说,按医疗技术开展临床研究所获得数据,拟在药品注册中使用时,应对其可用性进行评估;关注开展临床研究使用的细胞制品与按药品申报的产品一致性,以及所开展临床研究的数据质量和证据强度。

  “我们严格走药审道路,先把产品做好,为上市做准备。”王立群表示,“KitePharma在美国批准上市后,也只在18家医院可以做CAR-T治疗。”

  对复星医药来说,引入CAR-T产品更有协同布局的意愿,复星医药总裁兼CEO吴以芳认为,“肿瘤治疗方面,我们有单克隆抗体、小分子治疗药物、CAR-T技术。比如利妥昔单抗已经向国家药监局申报生产(NDA)获正式受理,当利妥昔单抗联合其他药物治疗无效之后,复发和难治的淋巴瘤可以转到CAR-T治疗。未来肿瘤的治疗都是联合疗法。”

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责任编辑:plb

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