“天价抗癌药”或致癌,在美遭调查!多家药企回应→

2023-12-01 22:43:30 来源: 国际金融报 作者:唐菁阳

  近期,“天价抗癌药”CAR-T疗法经历了一段惊心动魄的时间,先是被传进入国内医保无望,后又出现价格战打响的苗头,价格跌破百万,如今再遭美国药监局(FDA)调查,作为抗癌药却涉嫌致癌......

  当“百万CAR-T”噱头已逝,安全性又遭质疑,相关药企及仍处于研发阶段的Biotech们该如何应对?

  药企火速回应

  11月28日,FDA发布公告称,收到接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法患者患有T细胞恶性肿瘤(包括嵌合抗原受体CAR阳性淋巴瘤)的报告,来源包括临床试验及(或)产品上市后不良事件数据库。

  目前,FDA正对已在美国获批的6款产品开展调查,分别是百时美施贵宝(BMS)的Abecma和Breyanzi,传奇生物和强生共同研发的Carvykti,诺华的Kymriah以及吉利德的Tecartus和Yescarta。

  FDA还提醒,如果有患者仍在使用这些产品治疗且出现新的恶性肿瘤,请联系制造商。

  此事一出,被点名药企火速回应。

  诺华方面回应《》记者称,自 Kymriah于2017年在美国首次获批以来,已有超1万名患者接受治疗,迄今为止没有任何证据能够改变诺华对Kymriah获益与风险评估的信心。诺华持续对Kymriah的安全性进行监测,尚未发现其与继发性恶性肿瘤之间存在因果关系。

  诺华还承诺,将全力保障患者安全并将继续与美国食品药品监督管理局(FDA)合作。

  强生和BMS也在声明中表示,以目前数据来看,药品安全性良好,尚未发现与继发性恶性肿瘤之间存在因果关系。

  吉利德方面表示,公司已在配合FDA对公司数据进行分析,并补充称,目前还没有证据表明该公司的相关疗法与新恶性肿瘤的产生有联系,公司对Tecartus和Yescarta的整体安全性充满信心。

  但吉利德于近日宣布,将在CAR-T细胞治疗部门KitePharma裁员约7%,该部门主要产品即为两款CAR-T疗法Yescarta和Tecartus。对于裁员是否与FDA调查相关,吉利德尚未给出明确说法。

  为何出现“天价”

  CAR-T细胞疗法最早在2010年被宾夕法尼亚大学的Carl June教授推进到人体临床试验,并在多名白血病患者的治疗上取得成功,Carl June也因此被称作“CAR-T之父”。

  2017年,FDA首次批准CAR-T疗法上市。

  CAR-T通过改造患者自身的T细胞,强化其攻击肿瘤细胞的能力,进而达到治疗癌症的效果。该疗法的出现改变了淋巴瘤传统治疗方式,特别对于难治复发性的淋巴瘤患者疗效尤其显著,一度被视作癌症患者的曙光。

  然而疗效与风险并存,多位临床专家曾表示患者在使用CAR-T疗法期间会出现显著不良反应。但也有专家认为,目前总体疗效大于风险。

  此外,CAR-T“一针超百万”的定价也是争议不休的话题。诺华的Kymriah(尚未在国内获批)定价高达47.5万美元/针(约合人民币342万元)。

  在国内,据《》记者统计,目前共有四款CAR-T疗法获批,分别是复星凯特的奕凯达、药明巨诺的倍诺达、驯鹿生物的福可苏以及合源生物11月初刚刚获批的纳基奥仑赛注射液。前三款产品定价都在120万元/针左右,而最新获批的纳基奥仑赛注射液的定价仅为99.9万元,是目前国内获批产品中定价最低的。

  业内人士认为,这意味着CAR-T疗法的价格战已经打响。

  CAR-T疗法定价为何这么贵?华东某Biotech公司的高管向本报记者表示,药品定价需从多方面考虑,市场需求、专利保护年限乃至不同国家患者的支付能力都是要考虑的因素。此外,从药品经济学的角度出发,定价高、疗效好的药物或许能让患者的治疗时间缩短5年乃至10年。

  药明巨诺在接受媒体采访时也曾表示,挂网价格基于价值导向,CAR-T针对淋巴瘤和白血病等血液肿瘤的治疗有望将治疗目标从“延长带病生存”改变为“彻底治愈”。同时,自体CAR-T细胞免疫治疗产品具有高度的“个性化”和“异质性”,生产工艺与质量控制、研发与生产投入较传统生物制药更高。

  不过,上述高管也表示,目前药企方面会积极地参与医保谈判、患者援助计划等,尽可能实现药物的可及性。

  复兴凯特和药明巨诺分别在2021年和2022年参与了医保谈判,均以失败告终。今年两款药品再度通过形式审查,不过已有消息称,两款产品仅仅是通过初审,仍未拿到最终医保谈判的“入场券”。

  赛道持续火热

  此次CAR-T疗法被调查,最紧张的也许不是已拥有上市产品的药企,而是正在跟进研发的Biotech。

  据弗若斯特沙利文预测,按销售价值计,全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元,预计2023年全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达218亿美元。

  在中国,CAR-T细胞疗法的发展尚处于起步阶段,弗若斯特沙利文预测,2021年中国CAR-T疗法市场规模为2亿元,预计2030年上述市场规模将增至289亿元。

  已拥有CAR-T上市产品药企的业绩足以证明上述预测。据了解,吉利德的Yescarta上半年实现营收7.39亿美元(约合52亿人民币),是上述6款CAR-T疗法中营收最高的产品,再加上另一款CAR-T产品Tecartus,两款前三季度销售额共计14.03亿美元(约合98亿人民币),与2022年同期相比增长36.9%。

  诺华的Kymriah是全球首款上市的CAR-T疗法,激烈竞争下,今年前三季度营收3.88亿美元(约合27亿人民币),其中三季度营收1.24亿美元(约合9亿人民币),同比下降7%;百时美施贵宝(BMS)两款CAR-T疗法Abecma和Breyanzi,同期共营收6.35亿美元(约合44亿人民币),同比增长62.8%;另据强生财报披露,今年前三季度,Carvykti累计销售达到3.41亿美元(约合25亿人民币)。

  高需求、高业绩下,国内外Biotech备受鼓舞。据Cancer Research Institute数据,截至2022年6月1日,全球已有2756条在研细胞治疗管线,较2021年的2031条管线增长39.8%。国内开展的CAR-T临床试验数量居世界第一,有超20家企业布局。其中,南京传奇和科济药业走在前列。

  早在2022年2月,传奇生物与强生合作开发的BCMA靶向的CAR-T疗法西达基奥仑赛就已获FDA批准,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

  11月13日晚,传奇生物CAR-T再发布出海捷报,公司将与诺华制药就传奇生物特定靶向DLL3的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法签订独家全球许可协议,包括其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102(NCT05680922)。

  根据该项协议,传奇生物将获得1亿美元的预付款,并有资格获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。此外,传奇生物还有多款CAR-T疗法处于在研阶段。

  科济药业旗下的CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液的上市申请已于2022年10月获得受理,预计将于2023年底或2024年初获批用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。

  截至11月30日,科济药业在研CAR-T产品,临床试验治疗患者总数超过500例,其中靶向BCMA CAR-T产品250余例。

  在FDA调查公告发布的次日,科济药业大跌23.29%。对此,科济药业在微信公众号发表声明回应称,目前未观察到T细胞肿瘤案例。并表示,此次事件对公司产品的研发和商业化进程没有实质影响。截至今日收盘,科济药业报收9.2港元,跌2.02%。

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