近年来，细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）领域正迎来一波波创新浪潮，新突破层出不穷，引领着未来医疗的变革之路。

　　CGT领域如火如荼，突破不断

　　最近一年， CGT领域迎来了多个里程碑事件，标志着从实验室研究到临床应用的转化正在在加速。8月初，Adaptimmune公司开发的TECELRA （afamitresgene autoleucel）获得美国FDA加速批准，用于治疗先前接受过化疗且无法手术切除或已发生转移的成人滑膜肉瘤患者，这是全球首款获批的TCR-T细胞疗法。而在今年2月，Iovance Biotherapeutics公司的Amtagvi （Lifileucel）获得了FDA加速批准，成为全球首个上市的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，用于治疗无法手术切除或转移的黑色素瘤患者。这些突破标志着CGT在实体瘤治疗领域取得了历史性进展，为广大患者带来了新的希望。

　　与此同时，在中国，传奇生物的CARVYKTI（西达基奥仑赛）近日获批上市，用于治疗既往接受过蛋白酶抑制剂和免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤患者。作为中国第六款 CAR-T细胞疗法，CARVYKTI的成功上市为中国CGT市场注入了新的活力，彰显了中国在CGT领域的快速进展。

　　据统计，全球范围内活跃的CGT研发管线已超6600条。CGT不仅研发火热，也已有上市产品在医疗实践中展现出巨大潜力。截至2024年7月，全球已获批上市的CGT产品约100款。值得关注的是，多款已获批的重磅CGT产品销售额迅速攀升，展现出巨大的市场潜力。

　　已上市的CGT产品都有哪些类型，销售情况如何，CGT在实体瘤领域近年来都有哪些进展？本文将全面盘点截至2024年7月底全球已获批及正在申请上市的CGT产品，深入分析其产品类型、适应症以及市场表现。

　　产品类型：基因编辑实现突破，细胞疗法仍是主流

　　在全球已获批的CGT产品中，细胞疗法占据主导地位，共有60款获批上市；此外，还有基因疗法20款，组织疗法18款以及溶瘤病毒4款。从作用机制看，获批的细胞疗法主要包括T细胞和干细胞疗法，各有17款。

　　▲ 各类型CGT疗法已获批上市产品数量

　　20款基因疗法中，最引人注目的是CRISPR Therapeutics与Vertex公司联合开发的Casgevy（exagamglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病（SCD），标志着全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法正式进入临床应用，为精准医疗开辟了新纪元。

　　其他已获批的CGT产品还包括18款组织疗法和4款溶瘤病毒产品。目前在中国大陆，获批上市的CGT产品累计有8款，其中6款为CAR-T细胞疗法，另两款分别为基因疗法和溶瘤病毒疗法。

　　近5年来，全球获批的CGT领域产品以细胞疗法居多，尤其是2023年批准上市的细胞疗法达到7款，2024年已获批4款。基因疗法在2022年和2023年分别获批4款和3款，溶瘤病毒近5年来仅2021年有1款产品获批上市。

　　▲ 近5年批准上市的CGT疗法数量

　　适应症：实体瘤已有突破，CAR-T疗法聚焦血液瘤

　　从适应症来看， CGT产品已覆盖血液肿瘤、实体瘤及罕见病等多种疾病领域。尤其是在血液肿瘤领域，CAR-T细胞疗法表现尤为亮眼。已获批用于治疗血液肿瘤的12款CGT产品均为CAR-T细胞疗法。

　　▲ 不同领域批准上市CGT产品数量

　　尽管CAR-T疗法在血液瘤领域“高歌猛进”，但对实体瘤治疗的突破相对有限。然而创新从未停歇。TECELRA等新疗法的获批上市，展示了CGT在治疗实体瘤方面的巨大潜力。全球针对实体瘤已获批上市的CGT产品达到16款，其中，细胞疗法9款，树突细胞癌症疫苗5款，另外2款分别为TCR-T疗法和TIL疗法。涵盖黑色素瘤、胶质母细胞瘤和肾细胞癌等实体瘤类型。

　　从2020年到2024年，全球新批准上市用于实体瘤的CGT疗法有4款，分别为前文所述Adaptimmune的TCR-T疗法Tecelra，用于治疗滑膜肉瘤，售价高达72.7万美元；Iovance Biotherapeutics研发的TIL疗法lifileucel，用于治疗黑色素瘤，售价51.5万美元，其他两款分别为一款基因疗法和一款溶瘤病毒疗法，分别用于治疗非肌层浸润性膀胱癌和胶质母细胞瘤，可见CGT在实体瘤领域正不断创造新的突破。

　　▲ 近5年批准上市的各类型适应症CGT产品数量

　　非肿瘤适应症方面，CGT同样展现了广阔的应用前景。细胞疗法目前获批了39款产品，应用于烧伤、软骨损伤等多种适应症；而基因疗法已批准17款产品，主要适应症包括B型血友病、β-地中海贫血、镰状细胞病等；组织疗法获批的产品18款，用于烧伤、角膜缘干细胞缺陷等。

　　商业化前景：两款跻身“重磅炸弹”，多款产品快速增长

　　CGT产品研发成本高，生产工艺复杂，导致其价格极为高昂。在商业化方面，2023年，全球16款主要CGT产品的总销售额超过54亿美元，其中吉利德的Yescarta和诺华的Zolgensma已突破10亿美元，分别为14.98亿美元和12.14亿美元，双双跻身成为名副其实的“重磅炸弹”。

　　在这些CGT产品中，CAR-T疗法是市场的主流，7款产品的总销售额超过37亿美元，同比增长约37%。其中，除吉利德的Yescarta外，2023年诺华的Kymriah销售额达到5.08亿美元，传奇生物的Carvykti销售额达到约5亿美元。从增速来看，多款CAR-T产品销售额增长较快，其中Carvykti同比增长达到275%，BMS的Breyanzi同比增长100%，Yescarta在高基数的基础上同比增长达29%。

　　▲ 部分全球已上市CAR-T疗法历年销售额

　　在国内，已有6款CAR-T疗法获批上市，传奇生物的Carvykti更是备受瞩目。据《Nature》杂志预测，Carvykti在2027年将成为全球最畅销的细胞疗法。强生则预计，二线适应症在美国获批后，Carvykti在2024年的销售收入将突破10亿美元，未来的销售峰值会超过50亿美元，而在中国的获批上市无疑将加速这一进程。

　　相信在未来随着获批的CGT产品数量越来越多，研发、生产和制备技术越来越成熟，CGT产品的商业化还将继续加速。

　　泰格医药CGT解决方案：赋能未来，助力突破

　　面对复杂多变的临床研发需求和挑战，泰格医药（300347）汇聚 CGT领域资深专家，提供从免疫细胞、干细胞到基因治疗的全方位解决方案。我们在CGT领域已积累了丰富的项目经验，涵盖了CAR-T、CAR-NK、TCR-T、TIL、干细胞、基因治疗等多种CGT产品类型，其中CGT临床试验80余项，干细胞临床试验20余项，体细胞和基因疗法临床试验60余项，覆盖多发性骨髓瘤、淋巴瘤、血友病、罕见疾病、自身免疫疾病等20余个适应症和治疗领域。

　　随着医学的发展，越来越多CGT领域新疗法将从实验室走向临床应用，为患者带来新的希望。泰格医药也期待继续与创新企业、研究者等各方携手，利用我们一体化研发服务能力和全球化布局，推动更多突破性疗法的研发，共同开创医疗产业新纪元、重塑人类健康的未来。

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