随着精准医学研究的进步、遗传学研究以及新技术的不断应用，儿童药物研发不断发展。11月18日，由中国医药工业信息中心承办的“关注成长 护佑健康 中国儿童药物研发创新发展论坛”在上海举办。会议采用“线下+线上直播”的形式，政产学研医等多方代表到场，共同探讨儿童药物研发与创新相关话题，还吸引了上万人次产业同仁直播参会。论坛还发布了儿童制剂辅料安全性数据库，填补了儿童药辅料使用领域的空白，为儿童用药研发和审评审批提供数据支撑。

　　辅料是除了活性成分以外药品中的比较重要成分。儿童药说明书中辅料标注率低，目前常用药品说明书当中辅料标注率不足40%。中国医药工业信息中心高级行业研究员戴峥立介绍，儿童制剂用辅料安全性数据库的建立，旨在为医药行业提供一个集数据采集、标准化处理、信息共享和技术支撑于一体的平台。目前从临床不良反应数据、动物安全性数据、体外数据、上市药物应用情况、质量标准等方面展示全球科学权威的信息，为促进儿童制剂的科学监管提供技术支撑，将有利于提高儿童用药的安全性评估和监管效率，并促进儿童药物研发的科学化和精准化。

　　复旦大学附属儿科医院院长王艺在《医院视角下儿童药物研发策略》主题分享时指出，儿童药物的研发涉及到药品安全性、有效性以及儿童特有的生理和心理需求，建立儿童用药数据库也是非常关键的。基因治疗在儿童药物研发上快速进展，精准诊疗需要临床研究者走在技术前列，未来需要个性化治疗方案的发展、伦理法规的完善、技术创新与突破、国际合作与资源共享，才能推动儿童药物研发和精准治疗快速提升。

　　首都医科大学附属北京儿童医院研究型病房王晓玲认为，儿童用的中成药在在儿童常见病和多发病方面起到重要治疗作用。与西药合理联用能协同增效。目前这一市场还面临安全性、有效性、研究不足等挑战，提升中药制剂的口感是传承创新最关键的任务之一，未来借助智能化技术、大数据、AI实现中成药研发的精准和高效，为儿童提供更安全更有效的药物，推动中药制剂的现代化进程，促进产业升级。

　　上海交通大学附属儿童医院药学部主任孙华君表示，儿童用药安全性和有效性评价体系的建立重点关注拓展用药以及新生儿用药，通过分析临床用药情况为临床合理用药、儿童药品研发提供信息支持。从真实世界研究获得的可靠数据可以支持相关决策，节约儿童临床研究资源，降低用药风险。

　　中国医药工业信息中心主任&中国儿童药物研发与产业化联盟秘书长郭文在演讲时提出，我国现在已知罕见病1400多种，受罕见病影响的人群超过2000万，罕见病多数与基因有关，尤其69.9%的罕见病发在儿童时期。罕见病诊疗面临的三大难题是诊断难、用药难、保障难，为此需要制定罕见病用药和研发目录清单使用方式，需要建立产业平台来打破罕见病用药在基础科研、临床试验、上市销售等各环节中的信息壁垒，实现数据共享。

　　据悉，中国儿童药物研发与产业化联盟2020年成立以来建立了中国儿童用药数据库，为儿药研发持续提供精准的信息支撑；近期又建立了儿童用药辅料安全性数据库，作为单一模块迁入中国儿童用药数据库的平台当中，未来将增加罕见病数据库，将更多数据库作为集群来整体服务于儿童用药行业发展。

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