我国创新药物研发,未来如何再“向前一步”?

来源: 北京科协
中性

  为促进药理学领域的学术交流与合作,推动学科发展,近日,在北京市科学技术协会支持下,由北京药理学会主办,首都医科大学宣武医院、中国医学科学院阜外医院和北京大学第一医院共同承办的“北京药理学会2025年度学术年会”在北京人卫酒店召开。

  大会汇聚200余位来自药理学界、科研院所与创新药企的知名专家学者,共同探讨创新药物研发趋势和未来技术方向,旨在以药理学创新为核心引擎,助力驱动我国医药产业实现高质量发展。

  中国工程院院士、北京大学药学院教授张强系统梳理了纳米药物的发展现状与未来挑战。他指出,纳米药物已从概念走向产业化。2020年发布的数据显示,全球已有64款纳米药物上市,涵盖了脂质体、纳米晶、高分子纳米粒等多种类型,并在肿瘤、感染等疾病治疗中展现出显著优势。例如白蛋白紫杉醇、阿霉素脂质体等品种在国内市场表现优异,部分品种当年销售额突破10亿元。从市场表现看,纳米药物也在全球范围内保持了持续性的高速增长。有数据预测,到2030年,纳米药物市场规模将在4000亿元人民币以上。

  张强表示,纳米药物在临床和经济效益方面都具有巨大潜力,我国在纳米药物领域的基础研究已达国际先进水平,论文数量与质量已位居世界前列,但在功能化纳米药物的转化方面,仍面临着基础研究与应用开发之间的鸿沟。他特别指出,载体类的靶向纳米药物至今全球尚未有成功上市案例,其开发难度可能超过分子水平的靶向药物。

  此外,纳米药物的规模化生产、辅料、设备、检测标准等支撑体系仍与国外存在差距。他表示,面临诸多挑战也意味着同时面临更多的机会和更大的创新空间。他呼吁应加强多学科协同、完善法规体系、推动原创技术转化,以实现纳米药物从“跟跑”到“领跑”的跨越。

  中国医学科学院基础医学研究所教授张建民聚焦于外泌体这一天然纳米载体,阐述了其在生物材料与再生医学中的广阔前景。

  作为一种天然来源的小囊泡,外泌体具有跨膜递送、免疫调控、参与再生修复等多重功能,是近年全球生物技术领域备受关注的“非细胞型”新治疗路径。其于1983年首次被发现,2013年因相关科研获诺贝尔奖而得到广泛关注。

  张建民介绍,外泌体是一种天然的纳米材料,也是未来创新药物的重要新赛道。外泌体具有天然纳米尺度、高生物相容性、可穿越血脑屏障、可工程化改造等特性,已成为药物递送、疾病诊断、护肤原料等领域的热点。

  张建民团队在诱导多能干细胞(iPSC)来源的外泌体研究中取得重要进展,开发出用于难治性癫痫、皮炎、脑卒中、孤独症等疾病的治疗产品,并在临床中观察到显著疗效。此外,他还展示了载药外泌体在慢性鼻窦炎治疗中的应用,通过载入特定抑制剂,实现了炎症抑制与组织修复的双重效果。

  他同时表示,作为一个新兴赛道,外泌体正处于爆发的前夜,目前全球已有大量企业布局,但尚未有药物正式获批,监管政策尚不完善。他呼吁,科学家、企业与监管部门共同推动外泌体标准化、规模化与规范化发展,抢占这一领域的发展先机。

  英矽智能联合CEO兼首席科学官任峰分享了人工智能在药物研发中的突破性应用。他指出,传统药物研发周期长、成本高、成功率低,而AI技术正从靶点发现、分子设计、临床方案优化三大瓶颈入手,实现了研发效率的跨越式提升。

  任峰介绍了公司的三大AI平台:PandaOmics用于基于多组学数据的靶点发现;Chemistry42基于蛋白结构生成新型分子;inClinico辅助临床试验设计。他以特发性肺纤维化(IPF)项目为例,展示了AI如何在18个月内、以260万美元的低成本投入,从靶点发现推进至临床前候选化合物分子筛选,临床Ⅱ期数据亮眼。

  此外,他还介绍了针对炎症性肠病(IBD)开发的肠道限制性分子,通过AI设计出结构与已知药物差异显著、兼具黏膜修复与免疫调节功能的候选药物,今年也将进入临床Ⅱ期。

  任峰表示,未来创新药物的研发将从算法竞争转向数据竞争。谁掌握更加独特、系统、真实的数据,谁将真正占据行业的领先位置,而高质量、难以复制的真实世界数据与实验数据将成为企业的核心资产。我国在多组学数据、患者数据与疾病谱方面具有独特优势,AI正是释放这些价值的关键工具。他认为,AI将深度参与未来药物研发的每一个环节,最终推动转变为“数据驱动”的全球制药范式。

  制作:北京市科协融媒体中心

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