翻过2025年的日历，全球创新药研发赛道持续升温、迭代加速，既有突破与惊喜，也伴随着挑战与思考。迎来崭新的2026年，如何精准把握靶点趋势、打通药物转化关键路径、破解注册与合规痛点、借助AI实现降本增效？

　　为回应行业核心诉求，搭建高效交流与解决方案对接平台，泰格医药（300347）于2026年2月5日在苏州举办“2026创新药研发一体化解决方案会”，邀请行业顶尖专家，聚焦研发全链条核心难点，分享实战经验与前沿方案，助力药企突破发展瓶颈，加速创新成果落地。

　　靶点赛道竞争日趋激烈，医药魔方解决方案顾问宋宁为大家深度解析2025年最值得关注的Top 25转化医学靶点，从临床转化价值、临床 POC 验证、项目研发进展及适应症突破等维度逐一拆解，为药企精准布局研发管线、规避同质化竞争提供专业参考，助力研发方向精准定位。

　　其中，肿瘤领域靶点最为密集，既包含传统抑制剂，也覆盖 RIPTAC、体内原位产生/重编程 CAR-T 等前沿技术方向；在免疫、炎症与神经领域，药物研发正从传统 “功能抑制” 向分子消除（如靶向降解 STAT6 的 PROTAC 技术）与系统重置（如体内重编程 T 细胞的 CAR T 疗法、神经干细胞移植）加速演进；代谢与内分泌领域则聚焦 “减脂保肌” 与高效降脂等核心热点。蕴藏着当前新药研发与投资的重要机会。

　　小核酸药物作为前沿研发热点，转化效率成为制约药企发展的重点考量。方达中国区大分子生物分析执行总监徐焘博士结合自身丰富的行业经验，剖析加速小核酸药物从实验室到临床转化的关键路径。

　　小核酸药物在研发与转化过程中，普遍面临生物分析方法建立、临床前安全性评价、制备工艺开发等多重技术难题。方达医药可提供覆盖全周期的一体化解决方案，从早期适应症规划与靶点筛选出发，开展核酸序列合成与化学修饰，并系统开展体外及体内生物活性评价；在此基础上，进一步完成从微克、毫克、克级到百克级的工艺开发与验证，并且满足GMP 规范化生产要求；并通过全面的药代动力学、药效学与毒理学研究，严谨验证药物的安全性与稳定性，为小核酸药物高效、合规推进至临床阶段提供坚实支撑。

　　随后，泰格医药科学事务部总监王峻梅围绕CGT 药物从 IND 到 NDA 全周期医学写作进行专题分享。结合血友病模型的实践经验，详细解读了基因疗法设计的核心标准，指出载体选择、给药剂量、免疫调控是CGT研发中必须牢牢把握的 “三件套”，在其他创新药上复刻 “一次治疗、长期有效” 的成功路径。

　　她强调，严谨专业的医学写作贯穿研发与申报全程，是创新成果高质量落地的关键支撑。在此基础上，创新设计叠加加速通道，才能让 “好药” 更早地惠及患者。通过采用自身对照、替代终点、伴随诊断等科学策略，即便在小样本条件下也能完成高质量的确证性研究；此外充分利用BTD、RMAT、优先审评等政策通道，进一步大幅缩短具有突出临床价值创新疗法的上市周期。

　　随着全球化布局的深入，中美同步注册成为创新药企抢占全球市场的重要路径。泰格医药高级注册经理刘栩伽为大家介绍创新药中美同步注册的策略与流程。助力企业以最小化调整，同时满足中美两地监管机构要求。

　　在政策利好引导下，依据 NMPA 于2025 年 9 月 12 日发布的《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，申办方可按公告要求提交30 工作日 IND 申请，显著缩短了创新药在中国上市的时间差。对于中美双报而言，需要时刻注意两国之间临床实践的差异化要求，比如中美临床试验申请批准时限与流程，加速研发相关通道的适用范围，以及后续的沟通交流，甚至在临床申请资料撰写和递交过程的不同之处等方面尽早进行评估。最后合理利用政策加速药物研发，高效推动药物全球研发进程。

　　AI技术已成为推动临床研究降本增效的重要引擎，美国、欧盟、中国均在逐步完善AI临床研究的监管体系，泰格医药高级项目总监韩志佳从法律法规视角出发，介绍了现行适用的指导原则，并结合实战案例分享AI在临床研究中的三大核心应用场景。

　　在试验设计阶段，AI可基于历史方案提供数据支撑，优化入排标准合理性，辅助患者更清晰地理解伦理要求与知情同意内容；在试验运营阶段，AI 能够整合分析非结构化的 EHR 数据，高效实现患者与试验的精准匹配，从电子病历中自动提取信息并填充 eCRF，智能判定不良事件，甚至提前预测试验结果；在监管审批阶段，通过基于历史数据的AI模型生成对照组（Synthetic Control Arm, SCA），可有效降低总体样本量及对照组样本量，从而显著节约临床试验成本与资源投入。AI 亦是一把 “双刃剑”，在应用过程中需高度关注数据漂移、算法偏差、决策逻辑，以及不同国家和地区间的监管差异，应确保AI技术应用科学、稳健、可控。

　　圆桌讨论环节，各位嘉宾围绕创新药研发核心议题各抒己见、深度碰撞。嘉宾们分享，创新药研发的初心的是立足临床，需充分发挥研发创新性，聚焦患者实际需求，重点解决患者依从性不足、生活质量提升等临床痛点。同时，嘉宾们谈到，初创药企作为创新赛道的重要力量，具备效率高、响应快、决策灵活的独特优势，但需要在谨慎和激进之间找到平衡，客观看待；另外，创新药研发并非单一环节、单一角色的事，更需要研发、注册、合规、临床等多角色跨领域合力协作，凝聚行业共识、整合优质资源，才能突破研发瓶颈，推动新药研发高质量发展。

　　从政策破冰到技术突围，从本土生根到全球竞合，医药创新之路从来道阻且长、步履不易。但创新之路，行则将至。站在行业高质量发展的新起点，泰格医药将始终以患者为中心，以专业能力为支撑，持续助力创新药研发全链条突破，为全球患者带去更多治疗新希望。