和黄医药（HK0013）(00013)发布公告，索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)患者的ESLIM-02中国研究的III期阶段的结果于2026年6月11日(星期四)在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲血液学协会(EHA)年会上公布。
基于ESLIM-02研究的数据，索乐匹尼布用于治疗既往对至少一种糖皮质激素治疗反应不佳的成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血的患者的新药上市申请已于2026年4月获中国国家药品监督管理局(国家药监局)受理，并获纳入优先审评。索乐匹尼布亦于2026年3月获国家药监局纳入突破性治疗品种。ESLIM-02的研究成果发表亦入选EHA官方新闻项目。
ESLIM-02研究的联合主要研究者，中国医学科学院北京协和医院（884301）韩冰教授表示：“过去几十年间，温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗格局未有实质性突破，患者往往陷入高剂量激素治疗和频繁复发的恶性循环。ESLIM-02的研究数据具有突破性的意义，展示了通过抑制Syk通路可快速且持久地控制溶血发生。尤其令人鼓舞的是，无论其既往接受过何种治疗，所有患者亚组均展现出强有力的数据。索乐匹尼布显著降低患者对紧急治疗和输血的需求，这是在改善此类患者的生活质量方面迈出的重要一步。”
ESLIM-02研究是一项在既往接受过至少一种标準治疗后复发或难治性的塬发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国II/III期临床试验(NCT05535933)。该研究II期阶段的结果已于2025年1月于《柳叶刀.血液病学(The Lancet Haematology)》发表。在研究的III期阶段，90名患者按1:1的比例随机分组，接受每日一次300毫克索乐匹尼布(n=44)或安慰剂(n=46)治疗，为期24周。
该研究达到了主要终点，在第5至24周期（883436）间，索乐匹尼布组的持续应答率显著高于安慰剂组(66%vs15%，p<0.0001)。在为期24周的双盲治疗期间，索乐匹尼布在多个关键指标上均表现出更优的疗效;具体而言，整体应答率(定义为血红蛋白(Hb)≥100g/L，且较基线升高≥20g/L，未接受紧急治疗)显著提高(70%vs22%，p<0.0001)。索乐匹尼布组中使用方案定义的紧急治疗的比例显著降低(16%vs54%，p=0.0001)，接受红细胞输注的患者比例也更低(11%vs43%)，糖皮质激素或其他基线合併用药的抗温抗体型自身免疫性溶血性贫血疗法的用量减少或停药的患者比例增加(50%vs15%，p=0.003)。
索乐匹尼布组出现应答的中位时间为3.1周，安慰剂组则为6.3周;所有对治疗有反应的患者的中位累计应答持续时间分别为16.1周和6.1周。此外，索乐匹尼布组的溶血指标较安慰剂组亦出现改善，显示活动性溶血减轻。
这些疗效结果在所有的敏感性分析中均保持一致，所有亚组分析亦进一步支持了主要终点的结果。值得注意的是，在既往接受过利妥昔单抗治疗的患者中，索乐匹尼布组的持续应答率仍然优于安慰剂组(69%vs16%，p=0.0022)。
索乐匹尼布显示出良好的安全性。索乐匹尼布组和安慰剂组分别有43%和59%的患者发生3级或以上治疗期间不良事件(“TEAE”)。发生率至少为10%的最常见3级或以上TEAE为温抗体型自身免疫性溶血性贫血(18%vs43%)和上呼吸道感染(2%vs11%)。索乐匹尼布组未有TEAE相关的死亡或治疗中断报告。
