7月9日，《自身免疫杂志》(Journal of Autoimmunity)近日发表布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮(SLE)的研究成果。研究首次证实，奥布替尼在活动性SLE患者中耐受性良好且具有确切疗效，标志着奥布替尼有望成为全球首个治疗SLE的BTK抑制剂。北京大学人民医院（884301）风湿免疫科/研究所李茹教授、李雪副主任医师为本文共同第一作者，栗占国教授为通讯作者。
该研究在中国11个中心开展了一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组的Ib/IIa期临床研究，患者随机接受每日一次口服奥布替尼50毫克、80毫克、100毫克或安慰剂治疗，总共12周。
在全部可评估患者中，50毫克、80毫克和100毫克组的SLE反应指数-4(SRI-4)应答率分别为50%、62%和64%，均显著高于安慰剂组(36%)，同时表明疗效呈剂量依赖性的改善趋势；尤其在筛选期SLE疾病活动度指数-2000(SLEDAI-2K)>8的中重度患者中，各剂量组应答率分别达80%、83%和100%，显著优于安慰剂组(0%)。此外，研究还观察到蛋白尿减少、抗dsDNA抗体及免疫球蛋白IGG（HK0799）/IgM降低、补体C4升高等免疫学改善。
安全性方面，大多数治疗相关不良事件(TRAE)为1～2级。
值得一提的是，奥布替尼治疗SLE的IIb期大样本临床研究同样达到主要终点和次要终点，奥布替尼成为全球首个在治疗SLE的II期临床试验中显示疗效的BTK抑制剂，相关研究结果已在2026年欧洲风湿病学大会(EULAR)发布。
目前，奥布替尼治疗SLE的注册III期临床研究正在加速患者入组中。
Journal of Autoimmunity(《自身免疫杂志》)是免疫学领域的国际知名学术期刊，由Elsevier旗下Academic Press出版，创刊于1988年，主要聚焦自身免疫机制、调节及疾病诊疗研究。(CIS)
