编者按：今日，业界知名的年度生物技术猛公司（Fierce Biotech’s 2026 Fierce 15）榜单火热出炉。今年，Fierce Biotech从超过150家高质量候选企业中选出了15家公司。上榜企业展现出鲜明的多元化特征：它们有的试图重新定义抗体发现与小分子药物设计，有的探索放射性同位素的新型供应模式、自复制RNA、表观遗传编辑和超声介导的基因递送，也有企业将创新带入肥胖、女性健康、生殖医学、脱发等越来越受到关注的疾病领域。值得注意的是，人工智能（885728）已经不再只是辅助工具，而是被越来越多公司直接嵌入药物发现平台的底层设计之中。
这些新锐公司所探索的方向各不相同，但也体现出一个共同趋势：随着药物机制、分子形式和递送方式日益复杂，将科学构想转化为可开发的候选药物，需要发现、生物学评价、药代动力学、分析、工艺开发与生产等多个环节更加紧密地协同。长期以来，药明康德（603259）依托其独特的一体化、端到端CRDMO平台，持续赋能创新药（886015）物研发，助力合作伙伴加速科研成果向临床开发转化，支持多种新型治疗模式不断向前推进。
本文将结合Fierce Biotech榜单以及各家公司公开信息，为读者介绍今年入选的15家新锐公司（按公司首字母排序）。让我们一起来看看今年入选的生物医药新锐。点击文末“阅读原文”即可访问Fierce Biotech网站查看榜单原文。
新锐公司：Alveus Therapeutics
成立年份：2023
临床专攻：肥胖和代谢性疾病
Alveus Therapeutics的故事源于一个简单的问题：未来5至10年的肥胖治疗究竟需要什么？公司认为，下一代肥胖疗法的重点可能不再只是“减掉更多体重”，而是如何帮助患者长期维持减重效果，并进一步改善耐受性、身体成分和整体患者体验。
Alveus的主要项目ALV-100是一款双功能葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体拮抗剂/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂融合蛋白，由公司从Gmax Biopharm引进，目前已在美国进入2期临床试验，定位于长期体重管理。在其后续管线中，公司还自主开发了一款选择性胰淀素3型受体多肽激动剂及一款双重胰淀素-降钙素受体小分子激动剂，其中前者计划于2027年上半年进入人体研究。Alveus于今年完成1.97亿美元A轮融资，为其推进这一围绕长期体重管理打造的产品组合提供支持。
新锐公司：Beacon Therapeutics
成立年份：2023
临床专攻：罕见及常见眼科疾病
Beacon Therapeutics正在挑战一个曾令多家药企受挫的眼科适应症：X连锁视网膜色素变性（XLRP）。其主打候选疗法laru-zova通过视网膜下注射AAV载体，将功能正常的完整RPGR基因递送至光感受器细胞，旨在恢复受损光感受器功能。
Beacon不仅在衣壳和转基因设计上吸取前人的经验，还针对临床试验终点进行了重新设计，希望提高疗效信号与监管要求之间的匹配度。今年9月，公司公布了laru-zova关键性3期研究数据：高剂量组和低剂量组中，低照度视力（LLVA）改善至少15个字母的患者比例分别达到31%和24.1%，而未治疗对照组没有患者达到这一标准。疗法同时显示出与既往研究一致的良好安全性和耐受性。Beacon计划将这些数据与早期研究积累的长期安全性和疗效结果共同用于支持上市申请。公司继2024年完成1.7亿美元B轮融资后，又于今年年初完成7500万美元C轮融资。
新锐公司：EpiBiologics
成立年份：2021
临床专攻：肿瘤学和免疫学
目前靶向蛋白降解技术主要致力于清除细胞内部的致病蛋白，而EpiBiologics希望将这一能力扩展到细胞膜和细胞外蛋白。公司的EpiTAC平台利用双特异性抗体，一端识别目标蛋白，另一端连接具有降解功能的受体，从而将原本难以触及的膜蛋白或细胞外蛋白送入降解途径。公司还建立了包含超过270种降解受体的图谱，以便针对不同靶点选择适合的降解受体。
其主打候选药物EPI-326是一款具有组织选择性的双特异性抗体，能够降解实体瘤中的野生型及突变型EGFR，同时力求减少对正常组织的影响。今年4月，公司启动EPI-326全球1期临床研究，首先在晚期非小细胞肺癌和头颈部鳞状细胞癌患者中进行评估，并考虑进一步扩展至结直肠癌。此前公布的临床前研究中，EPI-326在肿瘤模型中实现了90%的完全缓解率。公司今年年初完成1.07亿美元B轮融资，为EpiTAC平台从技术验证迈向临床验证提供资金支持。
新锐公司：Expedition Medicines
成立年份：2022
临床专攻：免疫学和肿瘤学
Expedition Medicines由Flagship Pioneering孵化，试图通过共价化学、人工智能（885728）与高通（QCOM）量实验数据拓展小分子药物可以触及的靶点范围。与传统先找到可逆小分子、再添加共价“弹头”的策略不同，Expedition直接研究小分子在特定蛋白位点与氨基酸残基发生反应的规律，并将这种反应性纳入分子设计过程。
公司的平台利用高通（QCOM）量系统持续生成小分子库及实验数据，再由AI学习小分子与蛋白的原子结构、电子密度和电子结构。这一策略尤其瞄准传统上难以成药的蛋白-蛋白相互作用界面，通过让小分子在较为平坦的蛋白表面形成共价键，为过去缺少明确结合口袋的靶点创造新的成药机会。 Expedition于2025年10月正式亮相，获得Flagship Pioneering 5000万美元资金支持，并已与辉瑞（PFE）（Pfizer）合作寻找前列腺癌创新候选疗法。公司同时推进自有管线，预计未来6至9个月提名首个候选药物，这是一款靶向免疫信号主调控因子的口服小分子变构抑制剂。
新锐公司：Freya Biosciences
成立年份：2020
临床专攻：生殖健康领域的炎症和免疫失调
Freya Biosciences将目光投向长期缺乏创新疗法的女性生殖健康领域。研究显示，女性生殖道微生物组失调可能形成促炎环境，并进一步影响胚胎着床、妊娠和早产等过程。Freya希望通过重新编程阴道微生物组，从炎症和免疫失调这一底层机制入手改善女性生殖健康。
公司的Dyscover平台建立在大量人类宫颈阴道分泌物样本的基础上，通过转录组学、蛋白质组学和代谢组学等多组学技术描绘阴道微生态。基于这一平台开发的主打项目FB301由一组细菌组成，旨在降低生殖道炎症、重新塑造阴道微生物群，目前正进入2期临床开发，用于提高体外受精（IVF）中的胚胎着床成功率。另一项目FB401则瞄准早产预防，预计于2027年第三季度进入2期研究。Freya此前于2023年完成3800万美元A轮融资，目前正在推进B轮融资。
新锐公司：Infinimmune
成立年份：2022
临床专攻：炎症性疾病
Infinimmune希望重新思考抗体药物发现的源头。与主要依靠人工构建和优化抗体库的传统模式不同，Infinimmune直接从真实人体免疫细胞中寻找抗体，将人类免疫系统本身视为一座经过天然筛选的“抗体工厂”。公司已筛选数百万个人类B细胞，并发现人体抗体在结构上远比经典的“Y”形抗体更加多样，其中既包括类似骆驼科动物纳米抗体的紧凑结构，也存在类似融合蛋白的复杂形态。
这一“以人体生物学为中心”的抗体发现模式已经获得大药企关注。今年3月，Infinimmune与默沙东（MRK）（MSD）达成最高可达8.38亿美元的抗体发现合作，随后于8月完成7500万美元A轮融资。公司目前正准备于2027年在澳大利亚启动两款主打单抗IFX-101与IFX-201的1期临床研究，两者分别靶向IL-22和IL-13，首个重点疾病领域为湿疹。Infinimmune希望通过挖掘不同于现有Th2通路治疗的新机制，为现有标准治疗获益不足的患者提供新的选择。
新锐公司：Neomorph
成立年份：2020
临床专攻：肿瘤、免疫学、神经科学和心脏代谢疾病
Neomorph是一家专注分子胶药物开发的生物技术公司。传统分子胶通常通过小分子改变E3连接酶表面，使其能够结合并降解疾病相关蛋白。Neomorph认为，要真正扩大分子胶能够覆盖的靶点空间，不仅需要不断优化“胶水”分子本身，更需要发掘更多此前研究不足的E3连接酶。为此，公司大规模构建、测试和筛选不同连接酶，并据此建立其蛋白降解平台。
这一策略已吸引艾伯维（ABBV）（ABBVie）、渤健（BIIB）（Biogen）和诺和（Novo）等大型药企与其建立合作，相关协议潜在总额合计最高可达46亿美元。与此同时，Neomorph也在构建自主研发管线。其主打项目NEO-811已于今年进入1/2期临床试验，用于透明细胞肾细胞癌。该药物旨在降解此前缺乏获批靶向疗法的ARNT（又称HIF-1β）蛋白，从而同时影响肿瘤缺氧、血管生成和代谢重编程等关键过程。公司计划2027年再将一款候选药物推进至人体研究，并于2028年推进第三个临床项目。
分子胶降解剂领域今年迎来重要里程碑，百时美施贵宝（BMY）（Bristol Myers Squibb）开发的Zenbexus（iberdomide）获FDA批准，与daratumumab和dexamethasone联用，用于治疗既往接受过至少一线治疗、且治疗方案包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤成人患者。这一批准代表着理性设计分子胶降解剂方面的重要进展。
尽管前景广阔，分子胶降解剂的发现、开发和生产仍面临诸多挑战。充分释放其治疗潜力，离不开创新生态系统的协同努力。作为全球医药创新的赋能者，药明康德（603259）深度参与了包括分子胶在内的靶向蛋白降解疗法从概念到产业转化的全过程。
药明康德（603259）生物学业务平台（WuXi Biology）围绕分子胶药物发现建立了系统性且一体化的研究体系，可为合作伙伴提供从苗头化合物识别到早期验证与优化的综合赋能能力。DNA编码化合物（DEL）平台构建了覆盖百万至数十亿级的小分子与多肽化合物库，并开发升级专属“分子胶”靶向库，以更广的化学空间和更深的靶点挖掘能力，精准定位活性苗头化合物。基于in-solution DEL，采用双靶蛋白分步孵育策略，可特异性富集需同时与两靶标结合的化合物；洗去无效分子后，通过DNA条形码快速锁定高质量苗头化合物。同时，借助on-bead DEL，不同荧光标记的双靶蛋白与固定在beads上的DEL库共孵育，凭借荧光信号高效识别三元复合物，高效筛选分子胶苗头化合物。DEL技术以短至6周的开发周期（883436）显著提升研发效率，贯通早期靶点挖掘与苗头化合物发现，加速新药开发进程。高通（QCOM）量筛选（HTS）平台以全新升级的HTS 2.0高通（QCOM）量筛选体系为核心，结合超过37万化合物的高多样性小分子库以及专门构建的分子胶靶向化合物库，从更广泛的化学空间中系统挖掘潜在分子胶候选分子。同时，通过整合细胞水平、生化水平和生物物理层面的多维筛选技术，如细胞HiBiT降解实验、HTRF三元复合物检测以及ASMS亲和力分析等，可从不同筛选机制出发识别具有开发潜力的分子胶起始分子，有效提高苗头化合物的可靠性并降低假阳性。
在苗头化合物验证及优化阶段，WuXi Biology构建了“Direct-to-Biology（D2B）”快速迭代平台，将药物化学、计算机辅助药物设计（CADD）、高通（QCOM）量合成和生物学评价紧密衔接，实现设计—合成—测试—分析（DMTA）的高效循环。借助纳摩尔级自动化合成与384或1536孔板高通（QCOM）量检测体系，可在约2–3周内完成一轮超过上千个化合物的结构—活性关系（SAR）探索，加快分子胶从初始苗头化合物到先导化合物的优化过程。通过这一集成化能力体系，WuXi Biology能够为分子胶药物研发提供高效率、易扩展的一站式解决方案，帮助合作伙伴加速探索传统上被认为“不可成药”的靶点并推动创新疗法的发现与转化。
新锐公司：Nuclidium
成立年份：2017
临床专攻：肿瘤学
随着放射性药物快速发展，放射性同位素能否稳定供应正成为行业需要解决的重要问题。传统同位素生产往往依赖核反应堆，而Nuclidium选择利用粒子加速器建立更加灵活的生产体系。公司聚焦铜同位素，希望将诊断与治疗结合起来，并通过电子加速器照射锌-68生产铜-67，从而使生物技术公司有机会掌握从同位素生产到药物开发的更完整供应系统。
Nuclidium认为，该模式的重要优势之一是可以更高频率地进行小批量生产，为放射性药物向更多社区医疗机构拓展创造条件。公司已申请启动一项用于前列腺癌的诊疗一体化疗法临床试验。目前，其主打项目NU101和NU201计划分别在转移性去势抵抗性前列腺癌和转移性乳腺癌中开展1/2期研究。Nuclidium近期扩展B轮融资，使该轮融资总额达到约1.15亿欧元（约1.27亿美元），所得资金将主要用于推进上述临床项目。
新锐公司：Pelage Pharmaceuticals
成立年份：2018
临床专攻：脱发
Pelage Pharmaceuticals希望从毛囊干细胞本身入手，为脱发提供一种不同于现有治疗的干预方式。人体毛囊会在生长期与休止期之间不断循环，而随着脱发发生，越来越多毛囊可能长期停留在休止状态。虽然毛囊和干细胞依然存在，却不再重新启动毛发生长。
Pelage的主打候选药物PP405是一款外用小分子，旨在重新激活处于休眠状态的毛囊干细胞，让此前停止工作的毛囊再次进入生长周期（883436）。这一机制区别于主要促进仍处于活跃状态毛囊生长的现有治疗。PP405已在2期临床试验中显示出支持其作用机制的结果，同时表现出良好的安全性，并观察到此前休眠毛囊产生新生毛发的证据。公司计划今年启动后期临床开发，同时探索使用影像技术直接区分新生毛发究竟来自活跃毛囊还是重新被激活的休眠毛囊。Pelage于2025年10月完成1.2亿美元B轮融资，目前除男性脱发外，也在加强女性脱发领域的开发。
新锐公司：Replicate Bioscience
成立年份：2020
临床专攻：狂犬病、呼吸道病毒、EB病毒，以及肿瘤、免疫、肥胖等疾病
Replicate Bioscience正在开发自复制RNA（self-replicating RNA，srRNA）技术，希望解决传统mRNA疗法在用药剂量、制造成本和耐受性等方面的限制。与常规mRNA进入细胞后直接翻译蛋白不同，Replicate的srRNA能够在细胞内自我扩增，从而持续生成编码目标蛋白的RNA，使较低剂量也有望获得较高水平的蛋白表达。
公司的狂犬病候选疫苗RBI-4000已经完成1期临床研究，并与巴西Instituto Butantan合作推进开发。据公司介绍，该疫苗仅使用0.1微克剂量即可达到WHO认可的保护性替代指标。Replicate还在开发可同时覆盖呼吸道合胞病毒、人偏肺病毒和人副流感（885879）病毒的组合疫苗，以及针对多种EB病毒抗原的候选疫苗。与此同时，公司也希望将srRNA拓展至慢性疾病生物治疗领域，目前布局包括难治性慢性痛风、肥胖和糖尿病以及雌激素受体阳性乳腺癌项目。2025年，诺和与Replicate达成最高5.5亿美元的研发合作，利用其平台开发肥胖、2型糖尿病及其他心脏代谢疾病疗法。
新锐公司：ReproNovo
成立年份：2021
临床专攻：男性和女性生育力，以及女性健康
ReproNovo围绕一个简单但长期存在巨大未满足需求的需求而成立，其目标为帮助更多夫妇拥有健康的孩子。其中，公司尤其关注长期缺乏治疗选择的男性不育领域。尽管男性因素约占夫妇生育困难原因的一半，但目前针对男性本身的药物干预仍十分有限，许多情况下治疗负担最终落在女性伴侣身上。
ReproNovo的leflutrozole（RPN-001）是一款非甾体芳香化酶抑制剂，目前正在开展2期研究，用于治疗与低睾酮水平相关的男性不育，预计2027年公布研究结果。公司另一项目nolasiban（RPN-002）是一款口服催产素受体拮抗剂，旨在通过放松子宫提高接受体外受精治疗的女性的胚胎着床率、妊娠率和活产率，目前也处于2期阶段，预计2028年获得研究结果。公司还计划将RPN-002拓展至子宫腺肌病。ReproNovo于2025年完成6500万美元A轮融资，并计划利用后续融资推进项目进入更后期临床开发。
新锐公司：Soley Therapeutics
成立年份：2020
临床专攻：肿瘤学
Soley Therapeutics的核心思路是直接观察细胞在缺氧、营养不足或药物刺激等压力状态下如何变化，再通过计算分析寻找能够让病变细胞死亡、或者让受损细胞恢复正常功能的化合物。换句话说，它首先“询问细胞需要什么”，再倒推出有潜力的药物。
公司已利用这一细胞压力生物学平台生成多组具有成药特征的化合物系列。主打项目SOL-001是一款用于急性髓系白血病（AML）的小分子，通过选择性增强癌细胞中的压力信号，促使癌细胞死亡，同时尽量避免影响正常细胞。另一候选药物SOL-002针对实体瘤，但具体作用机制尚未公开，两款项目均计划于2027年进入临床。Soley还拥有靶向CKAP2通路的口服小分子STX-6398，并已在多个临床前肿瘤模型中观察到抗肿瘤活性。Soley于今年1月完成2亿美元C轮融资，并正在将平台拓展至帕金森病、脱发和肥胖等非肿瘤领域。
新锐公司：Sironax
成立年份：2017
临床专攻：衰老、退行性疾病、代谢功能障碍和炎症
Sironax选择挑战一组曾令多家药企遭遇研发困难的靶点：SARM1、NAMPT和RIPK1。公司并不将自己限定在单一治疗领域，而是根据这些靶点所影响的细胞衰老、代谢、轴突退化、细胞死亡和炎症等生物学通路来选择适应症。
其主打项目SIR2501是一款可穿越血脑屏障的变构SARM1抑制剂。SARM1与轴突退化密切相关，但此前该靶点开发曾面临药物在低剂量下反而激活该酶的难题。Sironax希望通过变构抑制机制避开这一问题，并选择化疗诱导周围神经病变（CIPN）作为首个适应症，以更快取得临床概念验证。另一款临床项目SIR4156能够激活NAMPT、提高细胞内NAD水平，目前公司已启动其与司美格鲁肽联用治疗肥胖的中期临床研究。第三款项目SIR9900则靶向RIPK1，目前正在一个尚未公开的适应症中开展2期研究。此外，诺华（NVS）（Novartis）今年9月以1.25亿美元行使选择权，收购了Sironax用于向脑部递送大分子的技术平台，Sironax仍保留部分候选药物使用该技术的权利。
新锐公司：SonoThera
成立年份：2022
临床专攻：杜氏肌营养不良症（DMD）和常染色体显性多囊肾病
如何将基因药物高效送入目标器官，同时避免腺相关病毒（AAV）载体可能带来的肝毒性和免疫反应，一直是基因治疗领域的重要难题。SonoThera希望利用临床上已经十分成熟的超声技术解决这一问题。
公司的平台将DNA或RNA与微气泡同时输注体内，再利用聚焦于目标器官的超声激活微气泡，使血管内皮暂时形成可供遗传物质进入组织的间隙。随后超声令微气泡破裂，并在靶细胞上形成短暂孔隙，使遗传物质得以进入细胞。整个过程预计可在一小时内完成，并可利用常规门诊超声环境中的设备和人员实施。
SonoThera计划于2027年将首个项目推进至临床，用于治疗杜氏肌营养不良症。与高剂量AAV一次性给药不同，公司希望其非病毒递送模式能够降低肝脏毒性，并实现重复给药。根据公司介绍，其临床前研究目前未观察到毒性。随后，SonoThera计划在约6至9个月后推进常染色体显性多囊肾病项目。该公司于2022年完成6070万美元A轮融资，并于今年完成1.25亿美元B轮融资。
新锐公司：Tune Therapeutics
成立年份：2020
临床专攻：慢性乙型肝炎
Tune Therapeutics正在探索一种不同于传统基因编辑的治疗思路：不改变DNA序列本身，而是改变基因的“开关状态”。公司的TEMPO表观遗传编辑平台能够通过改变DNA在细胞中的包装方式和可及性，将单个或多个基因的表达调高、调低或者关闭，而无需切断或重写DNA序列。
其主打疗法TUNE-401是一款通过静脉注射的脂质纳米颗粒（LNP）递送RNA的表观遗传沉默疗法，目标是进入肝细胞后，对乙肝病毒DNA实施高度选择性的甲基化，从而关闭病毒基因表达。值得关注的是，这一策略不仅针对乙肝病毒共价闭合环状DNA（cccDNA），也针对已经整合入宿主DNA的HBV DNA。今年5月，公司公布TUNE-401的1b/2a期概念验证数据，一次给药后观察到深度且持久的抗病毒活性，多项HBV生物标志物的抑制最长持续了17个月。
公司希望在今年年底前进一步确定TUNE-401优化后的安全性与疗效特征，并于2027年上半年启动更大规模研究，同时探索重复给药以及一次调控多个基因的可能性。Tune于2025年完成1.75亿美元B轮融资。对于仍然难以实现治愈的慢性乙肝而言，这种从病毒DNA转录源头进行长期沉默的策略，为功能性治愈乙肝提供了一个创新研发方向。
