艾轻达 (芮弗西拜单抗)是中国首个自主研发的血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)单抗
SHR-1918-301研究显示，治疗12周时，芮弗西拜单抗组较安慰剂组的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降幅达64.2%
近日，恒瑞医药（HK1276）子公司北京盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局的通知，批准公司自主研发的1类创新药（886015）芮弗西拜单抗注射液(皮下注射)(商品名：艾轻达 )上市，本品可与低脂饮食和其他降脂药物合用，用于治疗成人和12岁及以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)，以降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
HoFH已被列入中国《第一批罕见病目录》，属于罕见且危及生命的遗传性疾病。作为中国首个自主研发的血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)单抗，芮弗西拜单抗的成功获批，将为HoFH这一罕见病群体提供全新的降脂治疗选择。
此次获批是基于一项在年龄≥12岁的HoFH患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究(SHR-1918-301)，研究结果已于2026年欧洲心脏病学会(ESC)年会LBA(最新突破性科学报告)专场公布[1]：
LDL-C降幅及达标率：治疗12周时，芮弗西拜单抗组较安慰剂组的LDL-C降幅达64.2%。治疗24周时，芮弗西拜单抗组LDL-C达标(较基线降幅≥50%)率达88.9%。同时降脂获益不受基线LDL-C水平及基因突变类型影响，在不同患者人群中均表现出一致的降脂作用。
安全性：数据显示，芮弗西拜单抗整体耐受性良好，未观察到肝肾毒性等副作用。
每4周给药一次：芮弗西拜单抗组采用固定600mg、每4周一次皮下注射的给药方案，无需根据体重调整剂量，有助于提升长期治疗的便捷性和依从性。
HoFH是一种严重危及生命的罕见遗传代谢性疾病[2]，由于低密度脂蛋白受体(LDL-R)功能缺失或严重缺陷，机体对循环中LDL-C的清除能力丧失或明显下降，患者从出生起即面临LDL-C的极度升高，未经治疗者LDL-C水平通常可达15mmol/L以上[3]。该疾病进展快，皮肤和/或肌腱黄色瘤、早发动脉粥样硬化性心血管病(ASCVD)是主要临床特征。若未及时接受规范治疗，患者在18岁前即可发展为ASCVD，不到30岁就可能因冠心病而离世[2]。当前主流降脂药物的作用机制不同程度依赖LDL-R通路，对已出现LDL-R功能缺失或缺陷的HoFH患者疗效有限[3]。而血浆置换、肝脏移植等亦面临可及性差、负担沉重等现实挑战。
ANGPTL3是由肝脏分泌的一种脂质代谢关键调控蛋白，可抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)活性，削弱机体对甘油三酯和LDL-C的清除能力[4]。芮弗西拜单抗是恒瑞医药（HK1276）自主研发的ANGPTL3全人源单克隆抗体，可精准抑制ANGPTL3蛋白，加速LPL和EL介导的脂质分解代谢，通过非LDLR依赖途径，实现降低LDL-C和甘油三酯等多种致动脉粥样硬化脂蛋白水平[5]。在药物设计上，芮弗西拜单抗经过双重优化：一是通过噬菌体高通（QCOM）量筛选技术，获得与ANGPTL3亲和力更高的单抗；二是在抗体Fc片段引入YTE突变技术改造，将半衰期延长约1倍，实现每4周一次固定600mg剂量皮下注射的给药方案，可改善长期治疗依从性与便捷性[6]。
目前，芮弗西拜单抗正在推进多个适应症的Ⅱ-Ⅲ期临床研究，涵盖混合型高脂血症、高甘油三酯血症、他汀+PCSK9i后未达标的高胆固醇血症及急性胰腺炎高风险的重度高甘油三酯血症等，未来有望惠及更广泛的血脂异常患者，为推进“健康中国2030”战略实施注入全新动能。
关于SHR-1918-301研究
本研究为全国多中心、随机双盲、安慰剂对照Ⅲ期试验，纳入≥12岁HoFH患者，按2:1分为用药组(36例)、安慰剂组(18例)，所有受试者维持稳定降脂基础治疗+低脂饮食及生活方式干预：①导入期(4–8周)：统一规范降脂治疗、低脂饮食及生活方式干预；②双盲治疗期(12周)：芮弗西拜单抗600mg或安慰剂皮下注射，每4周1次；③开放标签治疗期(12周)：安慰剂组全部转换为芮弗西拜单抗治疗；④随访期(4周)：持续监测安全性。研究主要终点为治疗12周后LDL-C水平相较基线的百分比变化。
关于恒瑞医药
作为一家专注研发、生产及推广高品质药物的创新型国际化制药企业，恒瑞医药（HK1276）始终坚持创新与国际化战略。公司研发投入占营业收入比重连续多年保持在25%以上，位居行业前列，并以此构建起多元化且稳健的创新产品管线。截至目前，在中国获批28款1类新药、6款2类新药，另有100多个自主创新产品正在临床开发，超400项临床试验在国内外开展。国际化方面，恒瑞医药（HK1276）产品已在50多个国家实现商业化。公司坚持自主研发与开放合作并重，在内生发展的基础上着力加强国际合作，三年来公司已达成14笔创新药（886015）海外业务拓展交易。同时公司加速自主出海步伐，持续打造海外团队，提升全球临床开发和商业化能力。
参考文献：
1.Peng DQ,et al.ESC Congress2026,LBA-7213.
2.中华医学会检验医学分会,等.纯合子家族性高胆固醇血症早期筛查与管理中国专家共识(2024年).中华检验医学杂志.2024;47(10):1126-1138.
3.Jiang L,et al.Homozygous familial hypercholesterolemia in China:Genetic and clinical characteristics from a real-world,multi-center,cohort study.J Clin Lipidol.2022May-Jun;16(3):306-314.
4.Ballantyne CM,et al.The evolving landscape of targets for lipid lowering:from molecular mechanisms to Translational（TDAC） implications.Eur Heart J.2025NOV21;46(44):4737-4750.
5.Qin R,et al.SHR-1918,A Monoclonal Antibody Against Angiopoietin Like3,in Healthy Subjects:A Randomized,Double Blind,Placebo Controlled Study.Clin Pharmacokinet.2025Aug;64(8):1245-1253.
6.根据研究资料整理.
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2.恒瑞医药（HK1276）不对任何药品和/或适应症作推荐。
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