由蔻德罕见病中心发起，勃林格殷格翰公益支持的《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告2024》11月7日在第七届进博会正式发布。这是中国首个关于特发性肺纤维化(IPF)及进展性肺纤维化(PPF)患者的综合社会调研，旨在全面了解患者群体的生存状况和疾病负担，为政府、企业、医院、患者及照护者等各方提供参考，同时帮助患者改善诊疗。

　　间质性肺病(Interstitial lung disease,ILD)是一系列复杂肺疾病的总称，主要累及肺间质。特发性肺纤维化(IPF)在ILD中较常见、预后差，且病因不明的一种慢性进行性ILD，主要涉及50岁以上人群，男性多于女性，发病率呈持续上升趋势。一旦确诊，患者五年生存率不足30%，堪称“不是癌症的癌症”。进展性肺纤维化(progressive pulmonary fibrosis,PPF)和IPF具有相似病理生理特征、但临床诊治上有所不同，其发病机制通常与慢性炎症反应、环境因素暴露(如尘埃、化学物质)、药物反应性或自身免疫疾病相关。这两种疾病的共同特征是肺间质组织发生病理性改变，最终导致患者的肺功能下降和呼吸困难。国家卫健委等6部委已将IPF和PPF列入罕见病目录，体现了对这类疾病的关注。

　　蔻德罕见病公共政策研究中心高级研究员及项目负责人李林国向与会者解读了调研报告。报告显示，患者从发病到最终确诊的周期过长，由于抗纤维化创新药物少、现有治疗药物医保报销比例低、药品配备不足等因素，患者仍面临获取药物的困难，这不仅限制了他们的日常活动能力，还对其心理健康带来了影响。患者家庭的该病年均直接支出高达7.7万元人民币(含医疗和非医疗支出)，同时超半数患者需要照护，给患者和家庭带来负担。对此，《调研报告》建议加强IPF/PPF的诊疗能力建设、优化抗纤维化药物的供应和保障、鼓励新药研发和上市以及加强患者教育等，以改善患者的整体治疗和生活质量。

　　在圆桌讨论环节，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林、浙江大学医学院附属第一医院风湿免疫科主任医师林进、蔻德罕见病中心创始人兼主任黄如方分别从政策、医疗、药物、患者社群等多个维度探讨了如何通过多层次保障解决肺纤维化患者的长期需求。林进教授强调，改善IPF和PPF患者的诊疗现状需要着重推进三个方面：一是推进诊疗规范化，以提高早期诊断率；二是优化患者管理和随访体系，确保治疗过程的连续性和有效性；三是增加可用药物种类，持续探索新的治疗方法以提升患者生活质量。

　　金春林从减轻患者经济负担的角度出发，提出应扩大医保报销范围，提高抗纤维化药物的报销比例和上限，并鼓励发展商业健康保险作为基本医保的有效补充。黄如方认为，为了使创新药物能够更快地惠及IPF和PPF患者，患者组织应当扮演更加积极的角色，比如通过协助收集真实世界的数据为新药的临床应用提供支持，并与政府、医疗机构及企业加强沟通，共同推动新药审评审批流程的加速。相信通过多方努力，未来的诊疗与支持体系将更好地满足患者需求，提高他们生活质量。