近年来，人工智能（AI）技术的突破式发展，成为新药研发提质增效的有力工具。据MedMarket Insights预测，到2031年，全球AI制药市场规模增长到85.02亿美元1。AI技术正从药物发现向临床试验全链条渗透，其核心价值在于通过机器学习、深度学习等算法，优化试验设计、加速患者招募、提升数据管理效率，从而缩短研发周期、降低成本。

　　新药开发是一个漫长、昂贵、高风险的过程，而其中临床试验是耗费最大、淘汰率最高的环节，占据了10到15年、15亿至20亿美元的时间和资金成本2，约有90%的药物会在临床试验阶段被淘汰，进入临床Ⅱ期的化合物中，不到三分之一能进入临床III期，在进入临床Ⅲ期的化合物中，又有超过三分之一的化合物未能成功获批上市3。如何通过AI技术降低临床试验成本，推进提质增效和精准赋能，成为当前产业界关注的重点。

　　本文从AI在临床试验中的应用场景出发，盘点我国推进AI技术应用于临床试验过程可能存在的堵点与困难，并对当前国内外目前的相关政策和实践探索进行梳理，尝试提出推动AI充分赋能临床试验的关键性因素。

　　一

　　目

　　AI在临床试验过程中的应用场景和关键特点

　　2024年11月，国家卫生健康委发布了《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》，在与AI赋能临床试验相关领域，列出“人工智能+药物研发”及“人工智能+医学科研”分类下8项指导性应用场景，综合国内外其他研究成果4 5，梳理AI在临床试验中的应用场景，按照临床试验进程大致如下：

　　试验设计优化

　　模拟试验结果：机器学习模型模拟不同试验方案，预测潜在结果，助力研究人员挑选最优设计。

　　自适应试验设计：基于中期数据实时触发方案调整（样本量再分配、干预措施优化），提升试验灵活性和效率。

　　精准患者招募与智能入组

　　预测分析：整合分析电子健康记录、社交媒体等数据构建患者画像，快速定位符合试验标准的患者，加速招募并提高匹配精度。

　　自然语言处理（NLP）：对非结构化医疗文档（病程记录、诊断报告）进行语义提取，自动识别符合入组条件的关键医学指标。

　　智能数字推广：基于用户行为分析定向推送试验信息，提高潜在患者对临床试验的认知和参与意愿。

　　全周期数据智能管理

　　多源数据自动化整合：集成可穿戴设备、电子病历等多源收集数据，智能校验降低人为误差率。

　　实时数据监测：通过深度学习算法持续扫描数据流向，对偏离阈值指标及时预警，保障数据完整性。

　　深度分析平台：处理并分析大型数据集，挖掘传统统计方法遗漏的隐含关联，为疗效评估提供多维度证据支持。

　　提高患者依从性

　　个性化交互系统：基于患者画像生成定制化提醒内容与随访计划，通过移动终端实现实时触达，保持患者参与度。

　　行为监测：借助可穿戴设备和AI应用，实时跟踪患者行为，及时干预异常情况。

　　退出风险预测模型：通过机器学习识别高风险退出人群，使研究人员能提前采取干预措施。

　　合规管理与伦理保障

　　智能监管申报系统：自动校验申报材料与ICH/FDA/NMPA等标准的符合性，压缩行政时间。

　　数据隐私和安全：采用加密和匿名化技术，保护患者数据，保证全面满足GDPR/HIPAA等隐私保护要求。

　　符合伦理的人工智能：通过算法透明化技术解析决策逻辑，避免偏见影响试验公平性。

　　试验后分析与真实世界证据拓展

　　上市后监测：整合RWD（电子病历、保险理赔、舆情数据）构建疗效评估模型，持续监测新疗法的长期表现，及时发现潜在问题。

　　RWE融合分析：将临床试验数据与真实世界场景数据关联分析，生成跨人群疗效报告，提供全面治疗视图，辅助循证决策。

　　综合对AI应用于临床试验的场景梳理，我们可以发现，AI赋能临床试验呈现出以下几个关键特点：

　　一是数据方面，需要全链条数据驱动精准决策：从试验设计阶段的方案模拟、患者招募时的精准画像构建，到试验中实时数据监测与干预、试验后真实世界证据分析，数据来源与医院电子病历信息系统、研发企业数据库、公共健康数据、药物注册信息、临床试验机构数据等多平台数据源多源数据整合，使各环节决策均基于充分的量化数据分析而非经验判断。

　　二是算法方面，是多模态的复杂融合和智能化输出：由于数据涉及多模态、多平台的整合，同时需要应对数据漂移（如患者人群特征变化等）、概念漂移（如新标志物的出现等）、目标漂移（如诊疗指南、疾病定义、临床终点变化等），复杂运算所带来的“黑盒”与临床研究过程需要的透明度和风险控制要求存在较高的平衡空间，对深度学习模型技术要求也随之提升。

　　三是算力方面，高度专业性且时效性要求高，计算强度极大：基于以上在数据和算法上的高要求，加之满足实时动态分析（如自适应试验方案调整、秒级数据异常预警）的时效要求，导致模型训练与推理过程计算量呈指数级增长，对算力的稳定性、并行处理能力提出极高挑战。

　　二

　　目

　　AI应用于临床试验，需要主要突破的堵点

　　基于以上关键特点，具体到我国的应用实践中，加速AI布局，充分实现临床试验提质增效，目前仍有需要重点突破的堵点。

　　数据共享与标准建设

　　数据是AI的基石，顺利运转需要全链条、全流程的数据支持，同时临床试验本身对数据的精确度、标准化也有着更高的要求。而目前，我国与医药研发相关的关键数据分布在卫生医疗、医药监管、医保等不同部门，部门之间数据并不互通，协作还未到位。即使在卫生系统内部，海量的高价值数据仍处于未被利用或“孤岛”状态。中国医院协会发布的《2023-2024年度中国医院信息化状况调查报告》显示，参与调查的一千余家医院中，仅有14.4%的机构将数据应用于统一的专病数据库平台，53.23%的医院开展了数据资源整合，而将近30%的医院未开展任何数据二次利用，仍然有52％的医院未参加过数据互联互通测评6。

　　同时，数据标准的不统一也成为重要制约点，这大大加剧了数据处理的难度与复杂程度，也会造成计算结果的偏离。目前仅HIS系统，国内就有2000多家医疗信息化公司，各自数据格式都不同，导致数据难以直接互联互通7。目前国际上已推出一系列数据标准，如临床数据交换标准协会(CDISC)推出的临床数据交换标准、国际标准化组织Health Level Seven International推出的医疗交互数据标准（FHIR）等，但我国尚未明确这些标准的落地，即使进行推广，时间和成本也是现实的问题。

　　算法验证与监管协作

　　算法是AI的核心灵魂，然而算法下的“黑盒”问题却显而易见：数据偏见、数据泄露、数据代表性有限、网络安全漏洞、算法偏见、模型错误输出、大型语言模型的记忆风险以及模型过度拟合等8 9。为了更好地应对AI算法这一新兴技术可能带来的不确定性，欧美等先行国家地区较早开启了监管的政策和实践探索，尤其强调了灵活的协作和高效的沟通对于AI技术使用监管过程中的重要意义10。

　　早在2023年，FDA就发布了两份讨论文件：《药品生产中的人工智能》（Artificial Intelligence in Drug Manufacturing）和《药品和生物制品研发中的人工智能和机器学习》（Using Artificial Intelligence & Machine Learning in the Development of Drug &Biological Products），与医学界、产业界等相关人员共同探讨了如何科学利用AI开展药物研发过程的经验以及可能面对的问题，并广泛征集相关人员对于AI应用于药物研发过程的风险、权责、数据等问题的意见；在此基础上，2024年美国四家药品和器械监管部门共同发布了《人工智能与医疗产品：CBER、CDER、CDRH、OCP 的协同行动》（Artificial Intelligence & Medical Products: How CBER, CDER,CDRH, and OCP are Working Together）明确在：①促进合作保护公众健康；②推动支持创新的监管方式；③促进协调一致的标准、指南、实践和工具的发展；④支持AI评估和监测的相关研究，四个方向上的共同发力。今年初，FDA发布了《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考虑因素》（Considerations for the Use of Artificial Intelligence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products），为申办方及其他相关方提供了一个基于风险的可信度评估框架，并形成了如何使用AI生成信息或数据，以支持包括药品临床试验在内的安全性、有效性或质量监管决策的建议。

　　EMA则在经历了一年多的意见征求、反馈、修订之后，于2024年9月推出了《关于药品全生命周期中使用人工智能的思考文件》（Reflection paper on the use of Artificial Intelligence (AI) in the medicinal product lifecycle），文件明确AI技术可以在临床试验中使用，以生成支持上市许可的证据，但EMA需要对所有的证据进行严格评估和审核，在数据管理、统计严格性方面，则可直接沿用现有的指导原则。

　　值得注意的是，无论是FDA还是EMA，相关监管文件都是在既有的指导原则、导向性文件的基础上，通过监管方、科学家、产业界、医学界等多方多轮沟通中不断成熟，并配备了跨学科的专家力量用以支持AI技术在药物研发过程中的科学监管。

　　在我国，2022年3月国家器审中心发布《人工智能医疗器械注册审查指导原则》，规范了AI医疗器械全生命周期过程质控要求和注册申报资料要求，但对于在药品研发和临床试验过程中AI使用的监管，相关文件仍在进一步制定中。面对AI这一新技术在临床试验等高度专业方向上的科学监管，仍然需要跨领域、多专科的高效沟通协作机制，引导新技术以更科学的方式赋能创新。

　　算力推进与资源分配

　　在大规模的数据处理和高精密要求的算法运作之下，算力正是支撑这些复杂计算任务的关键要素。

　　而由于患者隐私、数据安全保密的要求，大量数据清洗、大模型训练需要以本地化的方式开展，以影像辅助诊断为例，需要针对身体各部位开发相应的AI模型，而每个模型通常需要训练上万病例的数据，单个病例的数据就可达到GB级11，同时需要支持灵活扩展与稳定性要求，保障医疗机构的数据安全与业务顺畅运行。而这一系列的算力成本极为高昂，尤其对于基层医疗机构而言，往往无法承担。

　　随着算法技术的更迭和个性化多样化的数据需求，算力的制约性逐步显露，2023年10月，工信部、国家卫生健康委等六部门联合印发了《算力基础设施高质量发展行动计划》加强行业算力建设布局，满足工业互联网、教育、交通、医疗、金融、能源等行业应用需求。近年来，随着国产芯片行业的快速发展，算力成本正在逐步实现降低，而如何以算力均衡布局撬动更广泛的医疗数据资源，仍需多部门协同推进。

　　三

　　目

　　展望 AI不仅是临床试验提质增效的工具 更是全链条协作的新契机和新范式

　　综合以上分析，需要充分实现AI对于临床试验的赋能，实现准确、合规的结果能够高效、稳定地输出，降低沟通成本，实现提质增效，需要在全链条数据共享、算法技术提升和科学监管、算力工程建设等方面全力推进，而这些项目的管理，目前分布在医疗、药监、医保、工信、数据、科技等不同部门的职能中。AI时代需要全新的社会治理范式，需要打破职能分化，根据产业发展的现实需求，重新构建完整的协作和生态模式，而AI赋能临床试验，可以成为这一全新治理范式实践的先行方向。

　　目前，以部分地区、医疗机构为代表，已经开始了政策实践。4月，在北京发布的《支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》中，明确了“充分利用医疗、医保、医药数据，构建行业数据可信空间”“制定数据分类分级管理标准和采集、清洗、脱敏、标注技术指南”“建设医疗健康行业大模型测评体系”“推进人工智能技术应用，完善监管评价措施”等多项举措；上海2024年11月发布的《发展医学人工智能工作方案（2025-2027年）》中，也明确了“加快核心算法技术研发”“建立AI数智化支撑平台”“制定卫生健康数据分类分级、融合应用等标准规范”等举措，而这些政策都是相关主管方多部门齐发，以专项工作组的方式推进。期待在地方实践取得突破的基础上，能够进一步在全国实现整体推进，使我国高速发展的AI技术与庞大的数据和患者资源结合起来，助推创新医药产业的新一轮腾飞。