导语

　　9月28日，国务院总理李强签署第818号国务院令，正式发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），自2026年5月1日起施行，这标志着生物医学新技术领域迎来系统性规范。

　　《条例》从临床研究备案、实施过程管理到临床转化应用全流程作出详细规定，旨在平衡医学创新发展与医疗安全保障。可以说，《条例》为资本市场提供了明确的投资方向，特别是在基因治疗、干细胞疗法、RNA技术等前沿领域。

　　政策背景

　　临床研究和临床转化应用是生物医学发展的核心环节，通过临床研究，科学家可以验证新药物、新疗法的安全性和有效性，为疾病的治疗提供新的手段。例如，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）的临床研究，为治疗遗传性疾病提供了新的可能性；液体活检技术的临床转化应用，使得癌症的早期检测和监测更加便捷和准确，提高了患者的生存率和生活质量。临床转化应用则将这些新技术从实验室推向市场，加速技术的普及和应用。

　　临床研究和临床转化应用对于公共卫生领域也非常重要。通过临床研究，可以开发出更有效的疫苗和治疗方法，应对传染病的暴发。例如，新冠疫情期间，快速的临床研究和疫苗开发为全球疫情防控提供了有力支持。临床转化应用则确保这些疫苗和治疗方法能够迅速应用于公共卫生实践，保护公众健康。

　　临床研究和临床转化应用是生物医学产业发展的关键驱动力。通过这些活动，可以推动生物医学技术的商业化，促进相关产业的发展。例如，生物制药企业通过临床研究和转化应用，将新药物推向市场，实现商业价值。这不仅推动了企业的发展，也为整个生物医学产业带来了新的增长点。

　　临床研究及其转化应用需要严格遵循伦理和法规要求，涉及复杂的伦理审查和监管流程，其中存在诸多难点与痛点。比如，基因编辑技术引发了关于“设计婴儿”等伦理问题；某些新技术在临床试验阶段可能表现出良好的效果，但在大规模应用时可能会出现不可预测的副作用；临床研究者需要从多个地区招募患者，为其提供住宿并购买药物，这样的研究申请可能会被认为“疯狂”而得不到资助；临床研究中的数据质量波动、统计方法的不一致性等问题，会影响研究结果的可靠性和可重复性，尤其是罕见病研究数据具有较高的异质性，导致模型训练难度大。

　　特别是绝大多数创新成果转化不能得到转化。受制于科研导向，医生创新转化认识及平台缺失等多方面因素，大部分医生创新项目大多处于创新想法阶段，工程实现及临床价值尚未验证，商业价值（可操作的市场手段）有待考量，绝大部分现阶段难以转化。

　　极少数科技成果能够或者说适合独立资本运作。即使是可以转化的医学科技成果，大部分也属于抓住临床痛点的微小创新，最合理的转化归宿是作为对口企业产品线补充，只有极少数成果适合成立独立公司，进行资本市场的运作。

　　近年来，我国高度重视生物医学技术创新发展，持续加大政策支持力度，创新能力不断提升。同时，生物医学技术迭代快、个性化属性强、创新程度高，新技术研发难度大、存在较多风险，需要在坚持创新引领发展的同时，统筹发展和安全，推动实现高质量发展。为进一步完善生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理制度，规范生物医学新技术研发应用，促进医学进步和创新，保障医疗质量安全，维护人的尊严和健康，9月28日，国务院总理李强签署第818号国务院令，公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。

　　政策梗概

　　《条例》明确了适用范围，规定适用于在我国境内从事生物医学新技术临床研究、临床转化应用及其监督管理。将生物医学新技术界定为运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平的医学新技术，同时规定国务院卫生健康部门会同国务院药品监督管理部门根据科学技术的发展，制定、调整生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则。

　　开展临床研究对于促进生物医学技术创新、确保技术安全有效具有重要作用。为了更好地支持生物医学新技术发展，强化风险防控，《条例》从以下几个方面对规范临床研究作了规定。一是明确临床研究的前提和红线。规定生物医学新技术经非临床研究证明安全有效，并通过学术审查、伦理审查后，方可开展临床研究；法律、行政法规等明令禁止的以及存在重大伦理问题的生物医学新技术，不得开展临床研究。二是支持开展临床研究，对临床研究实行备案管理，明确临床研究机构的条件，细化备案程序；要求国务院卫生健康部门对已备案的临床研究进行评估，发现风险及时纠正直至叫停。三是加强临床研究实施管理。规定临床研究机构应当按照经备案的研究方案实施临床研究，采取措施预防控制和处置风险；临床研究结束后应当对受试者进行随访监测，评估技术的长期安全性、有效性。

　　生物医学新技术临床转化应用后将广泛应用于患者，必须确保技术安全有效、符合伦理原则。《条例》从以下几个方面对临床转化应用作了规定。一是针对目前生物医学新技术临床转化应用缺乏明确路径的问题，规定了临床转化应用的条件和程序。临床研究证明安全有效，且符合伦理原则的生物医学新技术，经国务院卫生健康部门批准，可以转化应用；细化审批流程，明确审批时限。二是保障临床应用质量安全。要求国务院卫生健康部门批准生物医学新技术临床转化应用时，一并公布应用该技术的医疗机构、专业技术人员应当具备的条件以及临床应用操作规范；医疗机构及其医务人员应当具备规定的条件，遵守临床应用操作规范，保障医疗质量安全。三是考虑到生物医学新技术发展快，对其认识也在不断深化，《条例》要求国务院卫生健康部门根据科学研究的发展等，对临床转化应用的生物医学新技术进行再评估，经评估不能保证安全有效的，禁止临床应用。

　　保护受试者合法权益是开展临床研究的一项基本原则，《条例》对受试者权益保护作了明确规定。一是在总则中明确了保护受试者合法权益的基本要求。二是规定实施临床研究，应当取得受试者或者其监护人的书面知情同意；变更临床研究方案对受试者权益可能产生影响的，需要重新取得知情同意。三是规定开展临床研究不得向受试者收取与临床研究有关的费用。四是规定临床研究造成受试者健康损害的，临床研究机构应当及时予以治疗；鼓励临床研究发起机构、临床研究机构购买商业保险，为受试者提供更多保障。五是要求相关机构依法保护受试者的个人隐私、个人信息。

　　政策亮点

　　1.明确临床转化应用路径

　　《条例》为生物医学新技术走向临床应用提供了清晰路径，明确规定了拟转化应用于临床的技术应当提交的相关资料，包括医疗机构和卫生专业技术人员需具备的条件以及临床应用操作规范等，指导申请者实现生物医学新技术临床转化。具体而言，申请者需提交详细的技术资料，包括技术原理、临床前研究数据、伦理审查意见等，确保新技术的安全性和有效性；医疗机构需具备相应的资质和设备，卫生专业技术人员需具备相应的专业背景和培训经历，确保能够安全、有效地应用新技术；明确临床应用的具体操作流程和标准，确保新技术在临床应用中的规范性和一致性。

　　2.提升监管效率

　　《条例》明确规定了新技术转化应用的审批时限，国务院卫生健康主管部门自受理应用申请之日起5个工作日内启动专业机构技术评估、伦理评估，并自收到评估意见之日起15个工作日内作出决定。这一清晰的时间要求将大幅提高审批效率，加速新技术转化应用进程。具体措施包括：由专业机构对新技术进行技术评估，确保其科学性和可行性；由伦理委员会对新技术进行伦理审查，确保其符合伦理要求；根据评估意见，国务院卫生健康主管部门在规定时间内作出审批决定，确保审批过程高效透明。

　　3.设置特殊情形绿色通道

　　《条例》的“优先审查审批”条款为“治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的生物医学新技术”的应用申请开辟了绿色通道，体现了对重大、紧迫临床需求的积极响应。同时，创新性设立了在研技术的紧急应用机制，在特别重大紧急情况下，经过严格论证后可紧急应用尚在研究的技术，体现了健康优先发展战略下对生命的尊重。具体措施包括：对符合条件的申请，优先进行技术评估和伦理审查，缩短审批时间；在特别重大紧急情况下，允许经过严格论证的在研技术紧急应用，确保在关键时刻能够及时救治患者。

　　4.严格法律责任

　　《条例》对生物医学新技术临床研究和临床转化应用中的违法行为，规定了严格的法律责任，包括责令停止违法行为、没收违法所得、罚款、吊销许可证等，确保条例的有效实施。具体措施包括：对违反条例规定的行为，责令立即停止违法行为；对违法所得予以没收，确保违法者无利可图；对违法行为处以相应罚款，增加违法成本；对情节严重的违法行为，吊销相关许可证，确保违法者无法继续从事相关活动。

　　政策机遇

　　1.为医疗科研机构提供了清晰的临床转化应用路径

　　《条例》明确了拟转化应用于临床的技术应当提交的相关资料，包括医疗机构和卫生专业技术人员需具备的条件以及临床应用操作规范等，指导申请者实现生物医学新技术临床转化。

　　《条例》明确规定了新技术转化应用的审批时限，国务院卫生健康主管部门自受理应用申请之日起5个工作日内启动专业机构技术评估、伦理评估，并自收到评估意见之日起15个工作日内作出决定。这一清晰的时间要求将大幅提高审批效率，加速新技术转化应用进程。

　　《条例》明确为治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的生物医学新技术的应用申请开辟绿色通道，强调对重大、紧迫临床需求的积极响应。

　　比如，国家卫生健康委通过“干细胞研究与器官修复”等重点专项，支持企业、高校、科研机构和医疗机构协同攻关，推动干细胞技术在基础理论、前沿技术与临床转化研究中的应用，促进产学研医深度融合，提升我国干细胞产业的整体竞争力。

　　2.为医药科研成果转化机构提供了明确的法律依据和操作指南

　　《条例》为医药科研成果转化机构提供了明确的法律依据和操作指南，确保新技术能够安全、有效地应用于临床。通过规范临床研究和转化应用的流程，确保新技术在进入临床应用前经过严格的科学验证和伦理审查，减少技术风险和伦理争议。

　　《条例》促进了产学研医的深度融合，各方在基础理论、前沿技术与临床转化研究等方面发挥各自优势，形成强大合力，提升医药产业的整体竞争力。

　　《条例》明确规定了新技术转化应用的审批时限，国务院卫生健康主管部门自受理应用申请之日起5个工作日内启动专业机构技术评估、伦理评估，并自收到评估意见之日起15个工作日内作出决定。这一清晰的时间要求将大幅提高审批效率，加速新技术转化应用进程。

　　3.为资本市场提供明确的投资方向，降低投资风险

　　《条例》的出台标志着我国生物医学新技术发展进入法治化、规范化的新轨道，为技术创新发展与安全风险防控提供了坚实的法制保障。这将提升市场对生物医学新技术的信心，吸引更多资本进入该领域。

　　《条例》为资本市场提供了明确的投资方向，特别是在基因治疗、干细胞疗法、RNA技术等前沿领域。这些领域的创新公司将迎来窗口期，投资人更敢投，企业更敢干。

　　《条例》通过规范生物医学新技术的临床研究和转化应用，降低了投资风险。明确的审批流程和监管机制使得投资者能够更清晰地评估项目的可行性和风险，从而做出更明智的投资决策。