京津冀专家共探儿童矮小症诊疗新路径 破解临床痛点
中国网财经10月16日讯昨日，由中国医药教育协会主办、厦门特宝生物工程股份有限公司(“特宝生物”)协办的“益生长，新纪元——京津冀专家顾问会”在京召开。
来自京津冀的领域专家，聚焦儿童生长发育相关疾病的最新诊疗进展与创新治疗策略，探讨长效生长激素在提升治疗效果与患者依从性方面的临床价值。
“随着生长发育学科的持续发展，专业知识体系不断迭代更新，技术手段日益丰富，我们肩负的责任愈发重大。因此，必须持续精进专业知识、及时更新认知储备，并严格遵循临床规范开展工作。”首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授表示，规范、平稳和创新是驱动学科发展的三大基石，要在三者平衡的基础上持续推动行业发展。
生长激素凭借其明确的疗效，已成为矮小儿童治疗的核心药物。然而传统短效制剂需每日注射，不仅存在注射疼痛的困扰，还会因上学、旅行等原因出现漏针，进而影响治疗效果。为破解这一临床痛点，生长激素长效化的研发应运而生。
诺思格（301333）首席临床药理学家，北京领初创始人、董事长胡蓓教授指出，从短效到长效是药物的技术革命，聚乙二醇化修饰是生长激素长效化的核心技术之一，也是目前应用最广泛的延长药物半衰期技术。
“Y型聚乙二醇化修饰是全新一代的生长激素长效化技术，它能够更好地保留生长激素的生物活性，更持久地维持其在体内的有效浓度，从而获得稳定且持久的疗效。”胡蓓教授介绍，今年5月，由特宝生物自主研发的全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素——怡培生长激素注射液(益佩生)获批上市，为矮小儿童治疗提供了新的选择。
Y型聚乙二醇长效生长激素的疗效与安全性如何？首都医科大学附属首都儿童医学中心宋福英教授引用多项临床研究数据进行了解读。她指出，Y型聚乙二醇长效生长激素更大程度保留生长激素的生物学活性，半衰期更长、给药剂量更低。研究显示，其每周给药一次的疗效与短效制剂每天给药的效果相当。“此外，该制剂不含防腐剂，可大幅降低过敏等免疫反应风险，多次给药后，其血药浓度达到稳态，无明显蓄积，安全性良好。”
在研讨环节，与会专家认为，长效生长激素的临床应用有效解决了短效制剂注射频繁的痛点，极大地改善了患儿的治疗体验和依从性，为因生长激素缺乏症、特发性矮小等多种病因导致的矮小患儿提供了新选择。
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