2025年10月26日，第十届医药创新与投资大会“创新转化与临床开发论坛”在南京召开。本次论坛恰逢早期转化临床研究上的一个标志性时刻：论坛召开前夕，国务院正式发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称“818号令”）；论坛结束后次日，国家药监局发布了《药物临床试验质量管理规范（修订草案征求意见稿）》（以下简称“GCP规范”）。这两大文件，一个为前沿生物医学技术规划了从研究到应用的监管路径，一个为所有药物临床试验确立了升级版的质量管理标准，共同构筑起中国临床研究新周期的制度基石。

　　在此背景下，本次论坛汇聚了来自监管研究、顶尖医疗机构及领先药企的权威专家，对相关政策之下中国早期创新转化与临床开发的未来图景，进行了极具前瞻性的解读与探讨。会场内，思想的碰撞激烈而深入，为行业提供了宝贵的共识与前瞻性思考。本论坛由中国药促会创新转化与临床开发专业委员会主办，专委会资深主委、北京大学临床药理研究所所长崔一民，以及专委会副主委、中南大学湘雅药学院副院长阳国平主持。

　　李海燕：从ICH E6（R3）到中国GCP规范，以科学为本建更高标准体系

　　作为新版GCP修订工作的牵头人，北京大学第三医院药物临床试验机构主任、中国药促会创新转化与临床开发专委会主任委员李海燕教授在论坛上率先带来了权威解读，她开宗明义地指出：“我们国家的GCP是高于E6(R3），是建立在高于指导原则上具有法律效应的修订。”

　　“新规范的核心是延续受试者保护和数据可靠性两大基石，”李海燕教授强调，“我们显著强化了‘质量源于设计’、‘风险相称性’以及新增的‘数据治理’要求，这直接回应了当前临床试验复杂性增加和数据多样化的挑战。”这标志着中国临床试验监管从“与国际接轨”迈向“构建具有前瞻性的本土高质量体系”的新阶段。李主任还透露，此次修订历时一年半，广泛借鉴了国际经验，同时注重与中国监管实践相结合，形成了涵盖GCP规范性文件、E6(R3)全文翻译及配套核查标准、指导原则和培训的三层实施体系。

　　最后，李教授特别强调了行业协作的重要性，希望通过平台整合工业界、研究机构、投资方等各方资源，携手奋进，形成合力，才能让中国的研究在全球发出更强音。

　　高晨燕：监管科学视角下的IIT：在新法规框架中重塑早期创新路径

　　昌平国家实验室资深科学家高晨燕教授以“监管科学视角下的研究者发起临床研究（IIT）与前沿技术创新”为题，系统梳理了我国细胞与基因治疗（CGT）产品的发展脉络及IIT在新政策环境下的定位与挑战。她通过翔实的数据，系统梳理了CGT等领域中，IIT研究在数量和启动时间上均早于注册临床试验的现象，并指出此前IIT研究存在监管路径复杂、质量不均的挑战。

　　高教授认为，IIT在早期概念验证中发挥着不可替代的作用。同时，她明确指出，若希望IIT数据支持后续注册研究，必须确保“早期IIT研究用的产品物质基础和申请IND产品的一致性”，这是实现研究转化的关键。她建议，未来应建立基于风险的人体研究相关的法律，借鉴欧盟和日本等国际经验，完善IIT的法律地位与监管路径，推动我国早期临床研究“从探索走向体系、从灵活走向规范”。

　　韩晓红：罕见病研发加速，政策赋能下的价值兑现

　　北京协和医院韩晓红教授代表张抒扬院长团队分享了罕见病药物研发的最新进展。她指出，中国罕见病研发虽起步较晚，但发展迅猛，针对罕见病药物研发中国的年增长率达到34%，高于全球的24%。这一成就得益于政策激励和产学研早期结合，中国学术机构参与新型罕见病药物研发占比也同样高于全球，体现了医研协同的优势。

　　面对95%罕见病仍无有效治疗药物的现状，北京协和医院通过建立全国罕见病诊疗协作网、开发AI辅助诊断工具“协和·太初”等创新举措，显著提升了诊疗效率；通过多学科协作模式开创了罕见病多学科诊疗新范式。三年来，北京协和医院新立项96项罕见病临床试验，其中70%为创新药。韩教授总结道，未来需要继续推动“以患者为中心”的研发模式，加强药物可及性，让更多罕见病患者受益面。

　　张菁：新政之下，创新药与仿制药质量管控双升级

　　复旦大学附属华山医院张菁教授对今年6月颁布的I期临床试验新规进行深度解读。她指出，此次修订是势在必行，主要体现四大变革：风险管理与应急预案、以患者为中心的试验、受试者权益保障、试验记录电子化管理。

　　新规对各方职责提出更高要求，张教授特别强调，新政在人员资质方面，明确要求主要研究者须具备三个I期试验经验，并首次将临床药理人员纳入研究团队；在设施建设方面，新规要求“每个临床试验床位必须配备供氧和负压吸引装置”。质量管理体系要求建立独立的质量保证部门，并实施主计划表制度，实现从项目到床位的精细化管理。她还强调计算机化系统验证的重要性，指出这是确保数据可靠性的关键。

　　最引人关注的是，新政中新增“以患者为中心的I期临床试验”章节，要求将患者与其他诊疗患者区分管理，实现全程电子化。张教授总结，新规体现了“科学、伦理和规范”的核心理念，推动I期研究向更高质量迈进。

　　郑晓宇：研究型医院成为连接创新与产业的新引擎，临床策略与效率是关键

　　高博医疗集团CEO郑晓宇在报告中指出，研究型医院正成为创新药产业链的关键基础设施。临床研究，尤其是早期研究，不仅决定药物的“第二次生命”，更影响创新产品的全球竞争力。他认为，中国生物医药的创新正从实验室走向临床验证阶段，而研究型医院的体系化建设将为此提供制度与能力支撑。

　　郑晓宇先生提出研究型医院发展的四个阶段：从临床为主兼顾科研，到提供一体化ARO服务，再到联合开发，最终实现拥有自主IP的源头创新。针对行业痛点，他认为中国不缺优质产品和科学家，而是优质的临床策略。同时，他特别提到中国IIT研究的价值正在被全球认可，“海外企业选择来华开展IIT，正是因为中国患者资源丰富，且数据质量已能支持FDA申报。”

　　圆桌论坛：深度聚焦IIT研究，共绘中国创新药发展新蓝图

　　在论坛的最后，高博医疗集团战略顾问郭彤博士，北京世纪坛医院王兴河教授、北大人民医院方翼教授、埃格林医药李长青博士、上海医药（601607）中央研究院田正隆常务副院长共同探讨了818号令与GCP修订稿发布背景下，中国IIT与早期临床研究的机遇与挑战，充分展示了中国早期临床生态的多维思考：监管制度的前瞻、科学探索的底线、技术赋能的潜力与国际互信的追求，共同勾勒出在政策新周期下中国创新转化的现实路径与未来图景。

　　lIIT价值与风险的再认识

　　王兴河教授指出，IIT已成为创新驱动下中国临床研究的重要组成部分，但在监管归属、质量控制和数据可接受性上仍存在诸多争议。尤其是在818号令发布后，细胞与基因治疗再次升温，行业需要在科学性与风险防控之间找到平衡。他强调：“IIT的质量和伦理是关键，中国要以国际标准建设研究体系，否则创新无法真正被全球认可。”

　　方翼教授从临床一线谈到IIT科学审查体系的短板。他回顾中国创新药三十年的发展历程，指出“科学委员会水平参差不齐、行政风险过高”成为IIT落地的主要瓶颈。他提出，顶层设计应在科研与监管间建立协调机制，让科学家能够安全、可控地开展真正原创性的临床探索。

　　818号令与GCP修订稿的意义

　　谈及818号令的出台，方翼教授认为其“不是定论，而是探索”，通过试点观察风险与实践反馈，鼓励科研人员敢于创新。王兴河教授补充道，新的管理条例对I期试验机构提出了更高标准，也意味着未来监管将更注重研究质量而非机构资质。

　　李长青博士从企业和监管的双重视角指出，818号令让IIT从“地方部队”变为“国家野战军”，意味着中国早期临床已被赋予更大的制度空间。他强调，IIT在失败中学习、在小规模试验中验证假设，是促进创新药高质量发展的关键路径，“低成本失败”是创新体系的重要特征。他还提到，随着临床数据的积累，中国已成为全球创新药早期验证的重要场景，这不仅增强了国际投资信心，也推动了中外合作模式的重构。

　　田正隆副院长则从产业端指出，法规调整的核心仍是“研究质量”。他呼吁监管应以更客观的质量指标为导向，构建科学客观的标准，让更多高水平研究机构参与早期临床。“监管不断优化的机制将是推动中国药物创新的内在动力。”他强调，政策最终目的是促进产学研协同与科学决策。

　　生态建设与未来方向

　　在“如何形成IIT创新生态”问题上，李长青博士提出，未来的重点是“构建从监管到技术的完整生态”，通过AI等新技术助力患者招募、数据模拟与质量控制，实现中国数据的国际互信。他认为，IIT不仅要解决科学问题，更要支撑国际合作与全球药物开发的话语权。

　　方翼教授进一步指出，中国创新不仅在细胞与基因治疗，也应拓展到中药现代化与机制重构。他以一个中药物质成功转化为CGT创新药的案例说明，IIT是中药创新走向国际的核心路径。王兴河教授则提醒，未来高质量临床研究机构，应以安全与质量为核心，在承担高风险试验的同时，建立国际化标准的伦理与质量体系。

　　最后，田正隆副院长总结指出，中国创新药的真正突破点在于以患者需求为中心的产学研闭环。通过政策支持、科学研究和产业协同，818号令与新版GCP有望共同开启中国早期临床研究的新阶段。

　　历时三个小时的论坛酣畅淋漓，此次论坛作为第十届医药创新与投资大会的核心组成部分，在国务院818号令与新版GCP征求意见稿接连发布的历史性节点成功举办，不仅精准解读了监管新政的核心要义，凝聚了产业共识，更向全球市场传递出中国医药创新生态日趋成熟、正从“跟随者”向“并行者”乃至“引领者”战略转型的明确信号，共话了下一个十年的产业升级之中，早期转化与临床研究可以做出的贡献。