根据药明康德（603259）数据库统计，截至2026年8月27日，2026年8月全球生物医药领域共计完成107起融资活动，累计公开披露的融资总额超过42亿美元。其中，有21家专注于开发创新疗法的公司单轮融资额达到或超过了5000万美元。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，还涉及多种新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者介绍其中5家获得大额融资的创新药（002173）开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。
BlossomHill Therapeutics：以大环化学突破肿瘤耐药难题
BlossomHill Therapeutics日前宣布完成首次公开募股（IPO），募集资金总额约1.5亿美元。此次募集资金将主要用于推进核心肿瘤管线的临床开发，并支持其他候选药物和发现项目。
BlossomHill是一家专注于精准肿瘤药物开发的临床阶段生物医药公司，其研发策略的一大特点是利用大环化学（macrocyclic chemistry）和构象选择性设计，开发能够解决耐药问题的小分子药物。公司的主要候选药物BH-30643是一款非共价、大环、具有脑渗透能力的突变选择性泛EGFR抑制剂，旨在靶向包括C797S和T790M在内的多种EGFR耐药突变，同时尽量减少对野生型EGFR的抑制。目前，该药正在开展1/2期SOLARA临床试验，评估其治疗携带EGFR或HER2突变的非小细胞肺癌患者的潜力。
公司的另一款临床阶段候选药物BH-30236是一款大环CDC样激酶（CLK）抑制剂，目前正在开展1/1b期临床研究，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和较高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS），包括单药治疗以及与venetoclax联合治疗。此外，公司正在推进BH-501284，这是一款采用新型化学骨架设计的非共价、选择性泛KRAS Switch II抑制剂，目前处于临床前开发阶段。
崔景荣（J. Jean Cui）博士是BlossomHill Therapeutics的科学创始人、总裁兼首席执行官。她拥有超过29年的药物研发经验。在创立BlossomHill之前，崔博士曾担任Turning Point Therapeutics科学创始人兼首席科学官，并参与推动公司于2019年上市，Turning Point随后于2022年被百时美施贵宝（BMY）（Bristol Myers Squibb）以约41亿美元收购。更早之前，她曾在辉瑞（PFE）（Pfizer）从事药物研发。崔博士参与领导设计和开发的药物包括repotrectinib、crizotinib和lorlatinib等已获FDA批准的抗肿瘤药物。
latigo biotherapeutics（LTGO）：以NaV1.8精准抑制探索非阿片镇痛
latigo biotherapeutics（LTGO）于8月完成规模扩大的IPO，募集资金总额约3.46亿美元。本次IPO募集资金将主要支持其非阿片类疼痛治疗管线的后期临床开发。
Latigo是一家专注于开发非阿片类疼痛治疗药物的临床阶段公司。公司的核心研发思路是精准调控外周疼痛信号，在缓解疼痛的同时尽可能避免传统阿片药物所带来的成瘾、呼吸抑制等中枢神经系统相关风险。
其主要候选药物LTG-001是一款口服、高选择性NaV1.8电压门控钠离子通道抑制剂。NaV1.8主要表达于负责传递疼痛信号的外周伤害性感觉神经元，因此被视为开发非阿片镇痛药的重要靶点。LTG-001已于2025年获得美国FDA快速通道资格。2026年公布的一项针对腹部成形术后急性疼痛患者的2b期临床试验中，高剂量LTG-001达到主要终点，并显示快速且具有临床意义的镇痛作用以及减少阿片类药物使用的潜力，相关结果于7月发表在《新英格兰医学杂志》。公司计划于2026年下半年启动拇外翻术后疼痛3期研究以及一项开放标签3期安全性研究。
Latigo还在开发下一代NaV1.8抑制剂LTG-321，用于慢性肌肉骨骼疼痛等疾病。LTG-321与LTG-001具有不同的化学结构，公司希望通过进一步优化药代动力学和药效学特征，实现更低剂量、每日一次给药。公司此前公布的1期研究数据显示，LTG-321单次给药24小时后仍可观察到明显的药效学活性。
Nima Farzan先生是latigo biotherapeutics（LTGO）的总裁兼首席执行官，拥有超过20年的生物医药行业经验。在加入Latigo之前，他曾担任精准肿瘤公司Kinnate Biopharma首席执行官，并带领该公司完成约2.7亿美元IPO。此前，他还曾担任疫苗公司PaxVax总裁兼首席执行官，期间参与推动Vaxchora获得FDA批准。Farzan先生此前还曾在诺华（NVS）（Novartis）、DoubleTwist以及波士顿咨询公司（BCG）任职。
LifeMine Therapeutics：从真菌遗传信息中“挖掘”新药
LifeMine Therapeutics于8月披露两轮合计2.63亿美元融资，其中包括于2026年7月完成的1.88亿美元E轮融资，以及此前于2025年第四季度完成的7500万美元D轮融资。新资金将主要用于推进公司核心临床项目以及进一步拓展其药物发现平台。
LifeMine的特点并不是从传统合成化合物库中寻找药物，而是尝试利用自然界长期进化形成的化学多样性发现新药。公司将这一模式称为“自上而下药物发现”（Top-Down Drug Discovery）：通过系统分析真菌的遗传信息，寻找由基因编码、具有药理活性的天然小分子，并结合数据科学、机器学习、高通（QCOM）量微生物学和自动化技术，将这些天然化学线索转化为候选药物。LifeMine还与GSK达成合作，利用这一平台针对多个疾病靶点发现新的小分子先导化合物。
该公司的主要候选药物LIFE-001是一款结构和作用机制均具有差异化特征的钙调神经磷酸酶激活抑制剂（calcineurin activation inhibitor，CNai）。传统的钙调神经磷酸酶抑制剂需要首先结合免疫亲和蛋白（immunophilin），再间接抑制钙调神经磷酸酶；LIFE-001则被设计为一种不依赖免疫亲和蛋白、直接作用于钙调神经磷酸酶的抑制剂，并采用长效注射剂型。目前LIFE-001正在开展首次人体1期临床研究。公司计划于2027年初分别启动肾移植患者2期研究以及胰岛细胞移植患者1b期研究。
Gregory Verdine博士是LifeMine Therapeutics的联合创始人、总裁兼首席执行官，也是化学生物学和新型药物模式领域的资深科学家。他曾长期担任哈佛大学和哈佛医学院教授，在化学生物学及新型治疗分子开发领域开展研究，并参与创立或共同创立wave life sciences（WVE）、Warp Drive Bio、FogPharma和Enanta（ENTA） Pharmaceuticals等多家生物医药公司。
Vaderis Therapeutics：以变构AKT抑制剂治疗遗传性出血性毛细血管扩张症
Vaderis Therapeutics于8月宣布完成一笔超额认购的约1.52亿美元B轮融资。此次融资与公司启动engasertib全球3期HEROIC临床试验同步公布，资金预计可支持该项目推进至监管申报阶段，并可能覆盖其在美国获批前的开发活动。
Vaderis专注于开发遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）的靶向疗法。HHT是一种遗传性血管疾病，患者由于血管生成和成熟过程异常，可出现反复鼻出血、胃肠道出血、贫血以及动静脉畸形等表现。目前全球尚无获批用于治疗HHT的药物。
公司的主要候选药物engasertib（VAD044）是一款每日一次口服、选择性变构AKT1/2抑制剂。HHT相关基因异常可导致AKT信号通路过度激活，从而促进异常血管生长；engasertib旨在通过调节这一病理通路，从疾病机制层面减少异常血管形成。此前公布的概念验证临床研究及长期扩展研究结果显示，engasertib在12周治疗期内呈现剂量依赖性的临床改善，部分疗效在持续治疗12个月后仍得到维持。目前，公司已启动全球3期HEROIC研究。
Azmi Nabulsi博士现任Vaderis Therapeutics总裁兼首席执行官。在加入Vaderis之前，他曾联合创立Phathom（PHAT） Pharmaceuticals并担任首席运营官，参与推动该公司的胃肠疾病药物研发及商业化工（850102）作。在此之前，Nabulsi博士曾在武田（Takeda）等大型医药企业担任多个研发领导职务，在药物开发、临床研发和企业运营方面拥有丰富经验。
Avere Therapeutics：以口服环肽切入已被生物制品（881142）验证的IL-23通路
Avere Therapeutics于8月宣布一笔5亿美元私募融资，本次融资与此前宣布的3.2亿美元私募融资合计，预计可支持公司的运营计划至2029年。
Avere的主要候选药物AVR-001体现了一种值得关注的口服药物创新思路。AVR-001并不是传统意义上的小分子，而是一款口服环肽IL-23受体拮抗剂。它所代表的产品逻辑与新一代小分子研发具有明显共通性：IL-23通路已经被多款抗体生物制品（881142）充分验证，而Avere希望利用具有口服潜力的分子直接阻断IL-23受体，从而将这一成熟治疗机制转化为更加便捷的给药方式。
AVR-001最初由翰森制药（HK3692）（Hansoh Pharmaceutical Group）开发，Avere获得了该药大中华区以外的开发和商业化权益。该药正在开发用于银屑病、溃疡性结肠炎等免疫介导疾病。此前1b期银屑病研究已经获得临床数据，公司计划于2027年初启动2b期银屑病临床研究，预计于2028年上半年获得主要结果，后续还计划推进银屑病3期研究以及溃疡性结肠炎2b期研究。公司希望最终将AVR-001开发为具有每周一次口服给药潜力的IL-23通路治疗药物。
Andrew Cheng博士现任Avere Therapeutics总裁、首席执行官兼董事长。在加入Avere之前，他曾担任Akero Therapeutics总裁兼首席执行官，并带领公司从私募融资阶段完成IPO和后续临床开发。Akero于2025年被诺和诺德（NVO）（Novo Nordisk）收购。在此之前，Cheng博士曾在吉利德科学（GILD）（Gilead Sciences）工作近20年，最后担任首席医学官，并参与领导多款药物的全球临床开发及监管申报。
多技术路径体外筛选助力新一代小分子药物发现
截至2026年8月27日，根据对今年单笔融资金额不低于5000万美元的生物医药融资事件梳理，至少有50家布局小分子药物开发的公司宣布或完成大额融资或IPO，约占相关公司的三分之一。从今年获得大额资本支持的项目来看，拓展可探索的化学空间，以及提高对靶点、作用位点和组织暴露的精准控制，正成为新一轮小分子创新的两个重要方向。
这一趋势在本月几笔具有代表性的大额融资中也得到体现。首先，创新正在从经典的线性小分子骨架走向更广阔的化学空间。BlossomHill通过大环结构获得构象选择性、脑渗透能力以及对复杂耐药突变的覆盖；LifeMine则直接从真菌遗传信息及天然产物化学空间中寻找人类尚未充分探索的分子骨架。两家公司虽然采用完全不同的方法，却都在回答同一个问题——如何突破传统化合物库已经被充分探索的边界。
其次，小分子研发越来越强调精准药理学而不仅仅是“更强的抑制作用”。Latigo通过高度选择性抑制主要分布于外周痛觉神经元的NaV1.8，希望实现镇痛作用与中枢副作用的分离；Vaderis则利用变构方式调控AKT1/2信号，从疾病机制层面干预异常血管生长。这些项目体现出小分子创新正在进一步走向靶点选择性、作用位点、组织暴露和靶点调控程度的精细化设计。
随着小分子药物不断向新的化学空间、靶点类型和作用机制拓展，如何针对不同靶点找到高质量苗头化合物，并快速验证其成药潜力，正在成为早期药物发现的重要挑战。
药明康德（603259）生物学业务平台（WuXi Biology）构建了覆盖多技术路径的体外筛选（in vitro screening）综合平台，旨在为创新药（002173）物发现提供高效、可靠且可扩展的苗头化合物识别解决方案，加速从靶点验证迈向先导化合物发现的关键阶段。平台整合高通（QCOM）量筛选（HTS）、片段筛选、DNA编码化合物库（DEL）、亲和选择质谱（ASMS）、展示技术以及虚拟筛选等多种前沿技术，可根据不同靶点特性和项目需求灵活组合或并行应用，实现对小分子及新型治疗模式分子的全面筛选支持。
依托超过15年的筛选经验与标准化实验体系，WuXi Biology能够开展与研究目标高度匹配的苗头化合物发现项目，并结合专有化合物库与验证体系，提高筛选结果的精准性与可推进性。平台提供涵盖酶、激酶、GPCR、离子通道及转录因子等多类型靶点的生化与细胞水平检测，同时支持荧光、TR-FRET、发光、放射性检测、基因表达分析及质谱等多样化检测方式，满足不同作用机制研究需求。一体式自动化系统可实现每周超过100万数据点的筛选通量，初筛平均周期（883436）约2周，有效缩短早期研发时间。
此外，平台还结合高内涵筛选（HCS）技术，在复杂细胞体系中实现多参数表型分析，可同步评估细胞功能、毒性及作用机制，为后续体内研究提供更具转化价值的数据支持。通过与药明康德（603259）一体化药物发现体系深度协同，WuXi Biology体外筛选能力可无缝衔接命中确认、先导优化及候选化合物筛选流程，帮助合作伙伴更高效地探索化学空间、降低研发风险，并加速创新分子向临床阶段推进。
