□金陵晚报/紫金山新闻记者张甜甜
10月17日—18日，第六届实验动物行业发展与合作高峰论坛在南京举行。会上，江苏集萃药康生物（688046）科技股份有限公司(以下简称“药康生物（688046）”)发布人源化动物模型技术平台“Geminula”，借助AI技术帮助人源化实验动物模型找靶点，为国内创新药（886015）研发按下快进键。
“如果把疾病比作一把锁，靶点就是锁芯。只有看清锁芯长什么样，才能配出钥匙——这把钥匙就是新药。”药康生物（688046）人源化专项负责人、心血管管线负责人肖琪说，靶点识别是药物研发链条最上游、风险最集中的一环，靶点选错，后面大量研发投入就建立在错误的生物学假设上。但传统的靶点发现无异于大海捞针。人类大约有两万个蛋白质编码基因，但现有蛋白靶点开发只覆盖了其中一小部分。即使利用当前最先进的分子对接工具筛选1万个蛋白靶点，一台计算机也要夜以继日工作数百年才能完成。
“这个平台抓取了近万条基因相关药物研发动态和临床试验数据信息，连成一张网，AI负责从海量信息里找关联——哪些基因跟哪些病有关、哪些靶点有药企在研、哪些靶点未来可能成为需求热点，以便我们确定方向，提前布局相应的人源化动物模型品系。”肖琪说，“当药企推进到临床前阶段、需要特定人源化模型时，我们已经提前‘卡位’，把工具放在了科学家需要的地方。”
人源化动物模型，是人的“试药替身”：通过基因替换或免疫系统重建，让实验动物携带与人类相似的疾病基因、病理特征或药物靶点，让候选药物在进入人体前，先在一个更接近真实的情境中接受检验。但基因替换不能瞎换——换哪个基因、换哪一段、哪些部分必须保留，得先比对人和实验动物的基因序列、核对蛋白质三维结构，确认关键位点到底在哪，免得改错地方，模型做出来没法用。
具体到研发人员日常操作，变化是分钟级的。“比如要做针对某个基因的实验小鼠，调研阶段要查这个基因的功能、比对人和鼠的基因序列和蛋白质三维结构。现在输入基因名称，立刻就能查看基因资料，两分钟以内，比对分析报告就出来了。”肖琪说，“这在过去，即使有经验的‘老师傅’也要花将近一小时的时间。”
此前，工信部等八部门联合印发《“人工智能（885728）+制造”专项行动实施意见》，强调要“建设人工智能（885728）驱动的新药发现与虚拟筛选平台，通过多模态药效预测大模型，加速靶点识别与候选药物发现，降低药物研发周期（883436）与成本”。
药康生物（688046）董事长高翔表示，平台要做的，就是把研发人员从“信息苦力”中解放出来，把精力还给真正的科学思考。“方向少错一点，模型早备一步，新药就可能来得快一点。”
